La FDA revient sur sa décision concernant la thérapie de Huntington d'UniQure et accepte les données d'essai existantes
La FDA revient sur son rejet initial de la thérapie de Huntington d'UniQure AMT-130, acceptant les données d'essai existantes pour un examen accéléré. La société prévoit de soumettre une demande de mise sur le marché au troisième trimestre 2026, mettant fin à un différend sur les exigences d'intervention chirurgicale factice.
La FDA revient sur sa position précédente concernant la thérapie de Huntington d'UniQure, acceptant les données d'essai existantes pour un examen accéléré. La décision fait suite à l'indication précédente de la FDA selon laquelle les données étaient insuffisantes et à la description du traitement comme un « produit raté ».
Le régulateur a informé UniQure qu'une analyse sur trois ans d'un essai de phase précoce à intermédiaire serait suffisante comme base principale pour une demande de mise sur le marché dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée. Les données de l'essai publiées l'année dernière ont montré que les patients ayant reçu une dose élevée de la thérapie, AMT-130, ont vu une réduction de 75 % de la progression de la maladie.
UniQure prévoit de soumettre sa demande au troisième trimestre 2026. La FDA a également accepté de travailler avec la société pour finaliser la conception d'une étude de confirmation requise avant le dépôt, en utilisant des patients sous traitement standard comme comparaison plutôt qu'une intervention factice.
Plus tôt cette année, la FDA avait exigé qu'UniQure mène un essai clinique entièrement nouveau avec un bras de patients recevant une intervention chirurgicale factice, une version fictive de la vraie procédure. La proposition de l'agence a suscité des interrogations car certains patients subiraient une chirurgie cérébrale invasive, notamment en perçant de petits trous dans le crâne, sans recevoir la thérapie réelle, soulevant des préoccupations éthiques parmi les groupes de patients et les experts.
La décision la plus récente reflète potentiellement la nouvelle compréhension par la FDA des défis dans les maladies rares suite au remaniement de sa direction. L'agence semble tenter de rétablir les relations avec le secteur des maladies rares, le commissaire par intérim de la FDA ayant rencontré des groupes de défense des maladies rares plus tôt ce mois-ci.
La maladie de Huntington est un trouble neurodégénératif héréditaire mortel pour lequel aucune thérapie approuvée ne ralentit la progression.