FDA, UniQure 헌팅턴 치료제에 대해 방향 전환... 기존 임상 데이터 승인

미국 식품의약국(FDA)이 UniQure의 헌팅턴병 치료제에 대한 기존 입장을 번복하고, 기존 임상 데이터를 가속 검토로 수용하기로 동의했습니다. 이는 FDA가 이전에 해당 데이터가 불충분하다고 밝히고 치료제를 '실패한 제품'으로 기술한 이후 나온 결정입니다.

FDA는 UniQure에, 가속 승인 경로 하에서 시판 허가 신청의 주요 근거로 초기~중기 임상 시험의 3년 분석 데이터면 충분하다고 통보했습니다. 작년에 발표된 해당 시험 데이터에 따르면, 고용량의 치료제인 AMT-130을 투여받은 환자들은 질병 진행이 75% 감소하는 결과를 보였습니다.

UniQure는 2026년 3분기에 신청서를 제출할 계획입니다. FDA는 또한 해당 기업과 협력하여 제출 전에 요구되는 확증 연구의 설계를 최종 확정하기로 합의했으며, 이 과정에서 가짜 시술 대신 표준 치료를 받는 환자들을 대조군으로 사용하게 됩니다.

올해 초, FDA는 UniQure에 환자 한 그룹이 실제 시술의 가짜 버전인 가짜 시술을 받는 entirely new clinical trial을 요구했었습니다. 이 제안은 일부 환자가 실제 치료를 받지 않은 채 두개골에 작은 구멍을 뚫는 등 침습적인 뇌 수술을 받아야 하기 때문에 환자 단체와 전문가들 사이에서 윤리적 우려를 불러일으키며 비판을 받았습니다.

이번 최종 결정은 FDA 지도부가 개편된 후, FDA가 희귀 질환의 어려움을 재인식하게 되었음을 반영하는 것으로 보입니다. 해당 기관은 희귀 질환 분야와의 관계를 회복하려는 노력의 일환으로, 지난 초에 FDA 대행 국장이 희귀 질환 옹호 단체들과 만남을 갖기도 했습니다.

헌팅턴병은 질병의 진행을 늦추는 승인된 치료제가 없는 치명적인 유전성 신경 퇴행성 질환입니다.