FDA, uniQure AMT-130 승인 근거 부족 판단…가짜 수술 대조 임상 권고

미국 Food and Drug Administration은 uniQure BV에 AMT-130의 제1/2상 시험 데이터가 외부 대조군(external control)과 비교된 형태로는 생물의약품 허가 신청(BLA, biologics license application) 제출을 뒷받침하는 데 필요한 주요 유효성 근거를 제공하기에 불충분하다고 통보했다. 이 같은 입장은 1월 30일 열린 Type A 미팅 이후 작성된 최종 회의록에 담겼으며, 회사는 2월 27일 해당 피드백을 받았다.

FDA는 uniQure가 전향적(prospective), 무작위배정(randomized), 이중눈가림(double-blind), 가짜 수술(sham surgery) 대조 임상을 수행할 것을 강력히 권고했다. 회사는 시험 설계를 논의하기 위해 2분기에 FDA와 Type B 미팅이 열릴 것으로 예상한다고 밝혔다.

주가는 현재 $10.50에 거래되고 있으며, 지난주 대비 56% 하락했고 52주 고점인 $71.50 대비 연초 이후로도 56% 하락했다. Wells Fargo는 uniQure에 대한 투자의견을 Overweight에서 Equal Weight로 하향하고 목표주가를 $60에서 $15로 낮췄다. 해당 증권사는 헌팅턴병 프로그램의 성공 확률과 출시 일정에 대한 모델 가정을 업데이트했다고 밝혔다.

Stifel은 규제 피드백 이후 uniQure에 대해 매수 의견과 $40.00 목표주가를 유지했다. Stifel은 이번 개발이 실망스럽지만 지난주 FDA 커미셔너의 CNBC 인터뷰 이후 놀라운 일은 아니라고 말했다. Stifel은 가짜 수술 대조 임상이 유의미한 위험을 도입한다고 밝혔다.

Mizuho는 최근 회의록을 근거로 AMT-130 치료에 대한 규제 유연성에 대한 신뢰가 낮아졌다며 uniQure 투자의견을 Outperform에서 Neutral로 하향했다. RBC Capital은 AMT-130에 대해 보다 엄격한 시험을 권고한 FDA의 입장을 지적하며 투자의견을 Outperform에서 Sector Perform으로 내렸다. Cantor Fitzgerald도 규제 피드백이 유전자 치료 프로그램을 지연시킨다며 Overweight에서 Neutral로 하향했다. Leerink Partners는 미국 출시 지연을 언급하며 Outperform 의견을 유지하되 목표주가를 $60에서 $35로 낮췄다.

회사는 2025 회계연도 순손실이 $1억9900만, 주당 $3.46이라고 보고했으며, 연말 현금 및 현금성 자산은 $6억2250만으로 2029년 하반기까지 운영을 지속할 수 있을 것으로 예상된다고 밝혔다.

uniQure와 일부 경영진을 상대로 미국 뉴욕 남부 연방지방법원(United States District Court for the Southern District of New York)에 증권 집단소송이 계류 중이다. 소장은 회사가 2025년 9월 24일부터 2025년 10월 31일까지 중요한 정보를 공개하지 않아 연방 증권법을 위반했다고 주장한다. 해당 기간 회사는 투자자들에게 2026년 1분기에 계획된 생물의약품 허가 신청(BLA) 제출 이후 AMT-130이 FDA로부터 신속 승인(accelerated approval)을 받을 가능성이 높다고 설명했다. 그러나 회사는 2025년 11월 3일 "FDA는 현재, 분석 전에 FDA와 공유된 사전 지정 프로토콜과 통계 분석 계획에 따라 외부 대조군과 비교한 AMT-130 제1/2상 시험 데이터가 BLA 제출을 뒷받침하는 주요 근거를 제공하기에 충분할 수 있다는 데 더 이상 동의하지 않는다"고 공개했으며, 그 결과 "AMT-130의 BLA 제출 시점은 이제 불분명하다"고 밝혔다. 이에 따라 uniQure 주가는 2025년 10월 31일 종가 주당 $67.69에서 2025년 11월 3일 종가 주당 $34.29로 주당 $33.40, 49% 이상 급락했다. 투자자들은 2026년 4월 13일까지 대표 원고(lead plaintiff) 신청을 제출할 수 있다.