FDA、uniQureのAMT-130データは承認申請に不十分と判断 シャム手術対照試験を要求
FDAはuniQure BVに対し、ハンチントン病を対象とするAMT-130の第1/2相試験データ（外部対照との比較）では、生物製剤承認申請（BLA）の根拠となる有効性の主要エビデンスとして不十分だと通知した。代替として、前向き・無作為化・二重盲検・シャム手術対照試験の実施を強く推奨している。
The Food and Drug AdministrationはuniQure BVに対し、外部対照と比較したAMT-130の第1/2相試験データは、生物製剤承認申請（biologics license application：BLA）の提出を裏付けるために必要な有効性の主要エビデンスとして不十分であると通知した。同庁の見解は、1月30日に開催されたType A会議後の最終議事録で示され、同社は2月27日にフィードバックを受領した。
FDAは、uniQureが前向き、無作為化、二重盲検、シャム手術対照試験を実施することを強く推奨している。同社は、第2四半期にFDAとのType B会議を開催し、試験デザインについて協議する見通しだ。
株価は現在10.50ドルで、過去1週間で56%下落し、52週高値の71.50ドルから年初来でも56%下落している。Wells FargoはuniQureの投資判断をOverweightからEqual Weightに引き下げ、目標株価を60ドルから15ドルに下げた。同社は、ハンチントン病プログラムの成功確率と上市までのタイムラインに関するモデル前提を更新したとしている。
Stifelは、規制当局からのフィードバックを受けてもuniQureのBuy（買い）判断と40.00ドルの目標株価を維持した。同社は今回の進展を失望すべきものとしつつも、先週のFDA長官によるCNBCインタビューを踏まえると驚きではないと指摘した。Stifelは、シャム対照試験の導入は無視できないリスクをもたらすと述べた。
Mizuhoは、直近の議事録を受けてAMT-130治療に関する規制上の柔軟性への確信が低下したとして、uniQureの投資判断をOutperformからNeutralに引き下げた。RBC Capitalは、AMT-130についてより厳格な試験を求めるFDAの推奨を理由に、株式判断をOutperformからSector Performに引き下げた。Cantor Fitzgeraldも、遺伝子治療プログラムを遅らせる規制上のフィードバックを受け、uniQureをOverweightからNeutralに引き下げた。Leerink PartnersはOutperform判断を維持しつつ、米国での上市遅延を指摘して目標株価を60ドルから35ドルに引き下げた。
同社は2025年度の純損失が1億9,900万ドル（1株当たり3.46ドル）だったと報告した一方、期末時点で現金および現金同等物を6億2,250万ドル保有しており、事業運営は2029年後半まで維持できる見込みだ。
uniQureおよび一部幹部に対する証券集団訴訟が、米国ニューヨーク南部地区連邦地方裁判所に係属している。訴状は、2025年9月24日から2025年10月31日までの間、同社が重要情報を開示せず、連邦証券法に違反したと主張している。その期間、同社は投資家に対し、2026年第1四半期に予定するBLA提出後にAMT-130がFDAから迅速承認を受ける可能性が高いと説明していた。2025年11月3日、同社は「FDAは現在、解析に先立ってFDAと共有された事前規定のプロトコルおよび統計解析計画に従い、外部対照との比較に基づくAMT-130の第I/II相試験データがBLA提出を支持する主要エビデンスとして十分であるという点について、もはや同意していない」と開示し、その結果として「AMT-130のBLA提出時期は現在不透明である」とした。uniQure株は2025年10月31日の終値67.69ドルから、2025年11月3日の終値34.29ドルへと1株当たり33.40ドル、49%超急落した。投資家は2026年4月13日までに原告代表申立てを提出できる。