FDA weist uniQures AMT-130-Daten als unzureichend für eine Zulassung zurück und fordert Schein-OP-kontrollierte Studie
Die FDA teilte uniQure mit, dass die Phase-1/2-Daten zu AMT-130 bei Huntington im Vergleich zu einer externen Kontrollgruppe nicht ausreichen, um eine Einreichung eines Biologics License Application (BLA) zu stützen. Die Behörde empfiehlt stattdessen eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, Scheinoperation-kontrollierte Studie, was das Programm verzögern könnte.
Die Food and Drug Administration teilte uniQure BV mit, dass Daten aus Phase-1/2-Studien zu AMT-130 im Vergleich zu einer externen Kontrollgruppe nicht ausreichen, um den primären Wirksamkeitsnachweis zu erbringen, der zur Unterstützung einer Einreichung eines Biologics License Application (BLA) erforderlich ist. Die Position der Behörde wurde in endgültigen Sitzungsprotokollen nach einem am 30. Januar abgehaltenen Type-A-Meeting übermittelt; das Unternehmen erhielt das Feedback am 27. Februar.
Die FDA empfiehlt uniQure nachdrücklich, eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, Scheinoperation-kontrollierte Studie durchzuführen. Das Unternehmen erwartet im zweiten Quartal ein Type-B-Meeting mit der FDA, um Studiendesigns zu besprechen.
Die Aktie wird derzeit bei 10,50 US-Dollar gehandelt, was einem Rückgang von 56% in der vergangenen Woche und von 56% seit Jahresbeginn gegenüber dem 52-Wochen-Hoch von 71,50 US-Dollar entspricht. Wells Fargo stufte uniQure von Overweight auf Equal Weight herab und senkte das Kursziel von 60 auf 15 US-Dollar. Das Institut erklärte, es habe seine Modellannahmen zur Erfolgswahrscheinlichkeit und zum Zeitplan für die Markteinführung des Huntington-Programms aktualisiert.
Stifel bestätigte nach dem regulatorischen Feedback ein Buy-Rating und ein Kursziel von 40,00 US-Dollar für uniQure. Das Haus merkte an, die Entwicklung sei enttäuschend, aber nach dem CNBC-Interview des FDA-Commissioners in der vergangenen Woche nicht überraschend. Stifel erklärte, eine Schein-kontrollierte Studie bringe ein erhebliches Risiko mit sich.
Mizuho stufte uniQure von Outperform auf Neutral herab und begründete dies mit einem geringeren Vertrauen in die regulatorische Flexibilität für die AMT-130-Behandlung nach den jüngsten Sitzungsprotokollen. RBC Capital stufte die Aktie von Outperform auf Sector Perform herab und verwies auf die Empfehlung der FDA für eine strengere Studie zu AMT-130. Cantor Fitzgerald stufte uniQure ebenfalls von Overweight auf Neutral herab, da das regulatorische Feedback das Gentherapieprogramm verzögere. Leerink Partners senkte sein Kursziel von 60 auf 35 US-Dollar bei Beibehaltung eines Outperform-Ratings und verwies auf Verzögerungen beim U.S.-Launch.
Das Unternehmen meldete für das Geschäftsjahr 2025 einen Nettoverlust von 199 Mio. US-Dollar beziehungsweise 3,46 US-Dollar je Aktie und beendete das Jahr mit 622,5 Mio. US-Dollar an Barmitteln und Äquivalenten; diese sollen den Betrieb voraussichtlich bis in die zweite Hälfte des Jahres 2029 hinein finanzieren.
Vor dem United States District Court for the Southern District of New York ist eine Sammelklage (securities class action lawsuit) gegen uniQure und bestimmte Führungskräfte anhängig. In der Klage wird behauptet, das Unternehmen habe zwischen dem 24. September 2025 und dem 31. Oktober 2025 wesentliche Informationen nicht offengelegt und damit gegen bundesrechtliche Wertpapiergesetze verstoßen. In diesem Zeitraum habe das Unternehmen Investoren gegenüber erklärt, es bestehe eine hohe Wahrscheinlichkeit, dass AMT-130 nach der geplanten Einreichung des Biologics License Application (BLA) im ersten Quartal 2026 eine beschleunigte Zulassung (accelerated approval) durch die FDA erhalten werde. Am 3. November 2025 teilte das Unternehmen mit, „dass die FDA derzeit nicht mehr der Ansicht ist, dass die Daten aus den Phase-I/II-Studien zu AMT-130 im Vergleich zu einer externen Kontrollgruppe — gemäß den vorab festgelegten Protokollen und statistischen Analyseplänen, die der FDA vor den Analysen zur Verfügung gestellt wurden — möglicherweise ausreichen, um den primären Nachweis zur Unterstützung einer BLA-Einreichung zu erbringen“, und dass dadurch „der Zeitpunkt der BLA-Einreichung für AMT-130 nun unklar ist“. Der Kurs der uniQure-Aktie brach um 33,40 US-Dollar je Aktie beziehungsweise um mehr als 49% ein, von einem Schlusskurs von 67,69 US-Dollar je Aktie am 31. Oktober 2025 auf 34,29 US-Dollar je Aktie zum Handelsschluss am 3. November 2025. Anleger haben bis zum 13. April 2026 Zeit, Anträge als Lead Plaintiff einzureichen.