FDA considera dados de AMT-130 da uniQure insuficientes para aprovação e exige estudo com cirurgia simulada

A Food and Drug Administration informou à uniQure BV que os dados dos estudos de Fase 1/2 de AMT-130 comparados a um controle externo são insuficientes para fornecer a evidência primária de eficácia exigida para embasar o protocolo de um pedido de licença de produtos biológicos (biologics license application, BLA). A posição da agência foi comunicada nas atas finais da reunião após um encontro do Tipo A realizado em 30 de janeiro, com o retorno recebido pela empresa em 27 de fevereiro.

A FDA recomenda fortemente que a uniQure conduza um estudo prospectivo, randomizado, duplo-cego e controlado por cirurgia simulada (sham). A empresa espera realizar uma reunião do Tipo B com a FDA no segundo trimestre para discutir os desenhos do estudo.

A ação é negociada atualmente a US$ 10.50, queda de 56% na última semana e de 56% no acumulado do ano em relação ao pico de 52 semanas de US$ 71.50. A Wells Fargo rebaixou a uniQure para Equal Weight, de Overweight, e reduziu o preço-alvo para US$ 15, de US$ 60. A instituição afirmou ter atualizado suas premissas de modelo sobre a probabilidade de sucesso do programa para doença de Huntington e o cronograma de lançamento.

A Stifel manteve recomendação de Buy e preço-alvo de US$ 40.00 para a uniQure após o retorno regulatório. A instituição observou que o desdobramento é decepcionante, mas não surpreendente após a entrevista do Comissário da FDA à CNBC na semana passada. A Stifel disse que um estudo controlado por sham introduz risco relevante.

A Mizuho rebaixou a uniQure para Neutral, de Outperform, citando menor confiança na flexibilidade regulatória para seu tratamento AMT-130 após as atas recentes. A RBC Capital rebaixou a ação para Sector Perform, de Outperform, apontando a recomendação da FDA por um estudo mais rigoroso para AMT-130. A Cantor Fitzgerald também rebaixou a uniQure para Neutral, de Overweight, devido ao retorno regulatório que atrasa o programa de terapia gênica. A Leerink Partners reduziu seu preço-alvo para US$ 35, de US$ 60, enquanto manteve a recomendação de Outperform, citando atrasos no lançamento nos EUA.

A empresa reportou prejuízo líquido de US$ 199 milhões, ou US$ 3.46 por ação, no ano fiscal de 2025, encerrando o período com US$ 622.5 milhões em caixa e equivalentes, montante que deve sustentar as operações até o segundo semestre de 2029.

Uma ação coletiva de valores mobiliários está em curso no United States District Court for the Southern District of New York contra a uniQure e determinados executivos. A ação alega que a empresa deixou de divulgar informações relevantes entre 24 de setembro de 2025 e 31 de outubro de 2025, violando as leis federais de valores mobiliários. Nesse período, a empresa afirmou a investidores que havia alta probabilidade de que AMT-130 recebesse aprovação acelerada da FDA após a submissão planejada do BLA no primeiro trimestre de 2026. Em 3 de novembro de 2025, a empresa divulgou que “a FDA atualmente não concorda mais que os dados dos estudos de Fase I/II de AMT-130 em comparação a um controle externo, conforme os protocolos pré-especificados e os planos de análise estatística compartilhados previamente com a FDA antes das análises, possam ser adequados para fornecer a evidência primária em suporte a uma submissão de BLA” e, como resultado, “o timing da submissão do BLA para AMT-130 agora é incerto”. O preço das ações da uniQure despencou US$ 33.40 por ação, ou mais de 49%, de um fechamento de US$ 67.69 por ação em 31 de outubro de 2025, para encerrar a US$ 34.29 por ação em 3 de novembro de 2025. Investidores têm até 13 de abril de 2026 para apresentar pedidos de liderança como autor principal.