La FDA rechaza los datos de AMT-130 de uniQure por insuficientes para su aprobación y exige un ensayo con cirugía simulada
La FDA comunicó a uniQure que los datos de Fase 1/2 de AMT-130 en enfermedad de Huntington, comparados con un control externo, no bastan para sustentar una solicitud de licencia para productos biológicos (BLA). El regulador recomienda un ensayo prospectivo, aleatorizado, doble ciego y controlado con cirugía simulada, lo que podría retrasar el programa de terapia génica.
The Food and Drug Administration informó a uniQure BV que los datos de los estudios de Fase 1/2 de AMT-130, en comparación con un control externo, son insuficientes para aportar la evidencia primaria de eficacia necesaria para respaldar la presentación de una solicitud de licencia para productos biológicos (biologics license application, BLA). La posición de la agencia se transmitió en las actas finales de la reunión tras una reunión de Tipo A celebrada el 30 de enero, y la empresa recibió los comentarios el 27 de febrero.
La FDA recomienda encarecidamente que uniQure realice un estudio prospectivo, aleatorizado, doble ciego y controlado con cirugía simulada (sham surgery-controlled). La compañía espera que se celebre una reunión de Tipo B con la FDA en el segundo trimestre para debatir los diseños del estudio.
La acción cotiza actualmente a $10.50, lo que supone una caída del 56% en la última semana y del 56% en lo que va de año desde su máximo de 52 semanas de $71.50. Wells Fargo rebajó la calificación de uniQure a Equal Weight desde Overweight y redujo su precio objetivo a $15 desde $60. La firma indicó que actualizó los supuestos de su modelo sobre la probabilidad de éxito del programa de enfermedad de Huntington y el calendario de lanzamiento.
Stifel mantuvo una recomendación de Buy y un precio objetivo de $40.00 para uniQure tras los comentarios regulatorios. La firma señaló que el desarrollo es decepcionante pero no sorprendente tras la entrevista del Comisionado de la FDA en CNBC la semana pasada. Stifel afirmó que un estudio controlado con cirugía simulada introduce un riesgo significativo.
Mizuho rebajó la calificación de uniQure a Neutral desde Outperform, citando una menor confianza en la flexibilidad regulatoria para su tratamiento AMT-130 tras las actas recientes de la reunión. RBC Capital rebajó la acción a Sector Perform desde Outperform, apuntando a la recomendación de la FDA de un estudio más riguroso para AMT-130. Cantor Fitzgerald también rebajó uniQure a Neutral desde Overweight debido a los comentarios regulatorios que retrasan el programa de terapia génica. Leerink Partners redujo su precio objetivo a $35 desde $60 manteniendo una calificación de Outperform, señalando retrasos en el lanzamiento en EE. UU.
La compañía informó una pérdida neta de $199 million, o $3.46 por acción, para el ejercicio fiscal 2025, y finalizó el año con $622.5 million en efectivo y equivalentes, lo que se espera que sostenga las operaciones hasta la segunda mitad de 2029.
Una demanda colectiva de valores (securities class action lawsuit) está pendiente en el United States District Court for the Southern District of New York contra uniQure y algunos de sus ejecutivos. La demanda alega que la Compañía no reveló información material entre el 24 de septiembre de 2025 y el 31 de octubre de 2025, infringiendo las leyes federales de valores. Durante ese período, la Compañía afirmó a los inversores que existía una alta probabilidad de que AMT-130 recibiera una aprobación acelerada (accelerated approval) de la FDA tras la presentación prevista por la Compañía de una solicitud de licencia para productos biológicos (BLA) en el primer trimestre de 2026. El 3 de noviembre de 2025, la Compañía reveló que «la FDA actualmente ya no está de acuerdo en que los datos de los estudios de Fase I/II de AMT-130 en comparación con un control externo, conforme a los protocolos preespecificados y los planes de análisis estadístico compartidos con la FDA antes de los análisis, puedan ser adecuados para proporcionar la evidencia primaria en apoyo de una presentación de BLA» y, como resultado, «el calendario de la presentación de la BLA para AMT-130 ahora no está claro». El precio de las acciones de uniQure se desplomó $33.40 por acción, o más del 49%, desde un cierre de $67.69 por acción el 31 de octubre de 2025, hasta cerrar en $34.29 por acción el 3 de noviembre de 2025. Los inversores tienen hasta el 13 de abril de 2026 para presentar solicitudes como demandante principal.