La FDA juge les données d’AMT-130 de uniQure insuffisantes pour une autorisation et exige un essai avec chirurgie simulée

The Food and Drug Administration a informé uniQure BV que les données des études de phase 1/2 d’AMT-130, comparées à un contrôle externe, sont insuffisantes pour fournir la preuve principale d’efficacité requise afin d’étayer le dépôt d’une demande d’autorisation de mise sur le marché d’un produit biologique (biologics license application, BLA). La position de l’agence a été communiquée dans le compte rendu final de réunion à l’issue d’une réunion de type A tenue le 30 janvier, le retour ayant été reçu par l’entreprise le 27 février.

La FDA recommande vivement à uniQure de mener une étude prospective, randomisée, en double aveugle, contrôlée par chirurgie simulée. La société s’attend à ce qu’une réunion de type B avec la FDA ait lieu au deuxième trimestre afin de discuter des plans d’étude.

L’action s’échange actuellement à 10,50 $, en baisse de 56 % sur la dernière semaine et de 56 % depuis le début de l’année, par rapport à son plus haut sur 52 semaines de 71,50 $. Wells Fargo a abaissé sa recommandation sur uniQure à Equal Weight contre Overweight et a réduit son objectif de cours à 15 $ contre 60 $. La banque a indiqué avoir mis à jour les hypothèses de son modèle concernant la probabilité de succès du programme dans la maladie de Huntington et le calendrier de lancement.

Stifel a maintenu une recommandation Buy et un objectif de cours de 40,00 $ sur uniQure après ce retour réglementaire. La firme a noté que cette évolution est décevante mais pas surprenante après l’entretien du commissaire de la FDA sur CNBC la semaine dernière. Stifel a indiqué qu’une étude contrôlée par chirurgie simulée introduit un risque significatif.

Mizuho a abaissé sa recommandation sur uniQure à Neutral contre Outperform, invoquant une confiance moindre dans la flexibilité réglementaire pour son traitement AMT-130 à la suite des récents comptes rendus de réunion. RBC Capital a dégradé l’action à Sector Perform contre Outperform, soulignant la recommandation de la FDA en faveur d’une étude plus rigoureuse pour AMT-130. Cantor Fitzgerald a également abaissé sa recommandation sur uniQure à Neutral contre Overweight en raison d’un retour réglementaire qui retarde le programme de thérapie génique. Leerink Partners a réduit son objectif de cours à 35 $ contre 60 $ tout en maintenant une recommandation Outperform, en notant des retards de lancement aux États-Unis.

La société a déclaré une perte nette de 199 millions de dollars, soit 3,46 $ par action, pour l’exercice 2025, et a terminé l’année avec 622,5 millions de dollars de trésorerie et équivalents, ce qui devrait permettre de financer les opérations jusqu’à la seconde moitié de 2029.

Une action collective en valeurs mobilières est en cours devant l’United States District Court for the Southern District of New York contre uniQure et certains de ses dirigeants. La plainte allègue que la société n’a pas divulgué des informations significatives entre le 24 septembre 2025 et le 31 octobre 2025, en violation des lois fédérales sur les valeurs mobilières. Au cours de cette période, la société a indiqué aux investisseurs qu’il existait une forte probabilité qu’AMT-130 obtienne une autorisation accélérée de la FDA après le dépôt prévu par la société de sa demande d’autorisation de mise sur le marché d’un produit biologique au premier trimestre 2026. Le 3 novembre 2025, la société a indiqué que « la FDA n’est actuellement plus d’accord pour considérer que les données issues des études de phase I/II d’AMT-130, en comparaison avec un contrôle externe, conformément aux protocoles préspécifiés et aux plans d’analyse statistique communiqués à la FDA avant les analyses, peuvent être suffisantes pour fournir la preuve principale à l’appui d’un dépôt de BLA » et que, par conséquent, « le calendrier de dépôt de la BLA pour AMT-130 n’est désormais plus clair ». Le cours de l’action uniQure a chuté de 33,40 $ par action, soit plus de 49 %, passant d’une clôture à 67,69 $ par action le 31 octobre 2025 à une clôture à 34,29 $ par action le 3 novembre 2025. Les investisseurs ont jusqu’au 13 avril 2026 pour déposer des demandes visant à être désignés chefs de file de la procédure.