FDA拒绝Disc Medicine的Bitopertin用于红细胞生成性原卟啉症的加速批准
FDA拒绝了Disc Medicine的bitopertin用于红细胞生成性原卟啉症的加速批准，理由是缺乏足够证据表明生物标志物降低能转化为临床获益。该机构希望在考虑传统批准前看到正在进行的APOLLO 3期试验结果，这将任何决定推迟到至少2027年中。Disc Medicine计划用预计2026年第四季度公布的APOLLO数据来解决FDA的担忧。
美国食品药品监督管理局已发布完整回复函，拒绝了Disc Medicine的bitopertin作为红细胞生成性原卟啉症治疗药物的新药申请的加速批准。该机构承认2期AURORA和BEACON数据显示bitopertin能显著降低PPIX生物标志物，但发现没有足够证据表明在这些试验中PPIX的降低能转化为改善的阳光暴露结果。
FDA表示，正在进行的APOLLO 3期试验结果可能支持传统批准，这实际上将bitopertin在美国的任何决定推迟到至少2027年中。加速批准过程需要证明对替代终点的影响，即全血金属游离原卟啉IX的百分比变化，以及这种变化是否可能预测临床获益。
Disc预计FDA提出的问题可以通过APOLLO研究的数据来解决，关键数据预计在2026年第四季度公布。该公司打算寻求与FDA进行A类会议，并计划回应完整回复函，预计在2027年中收到修订决定。
APOLLO 3期bitopertin治疗红细胞生成性原卟啉症研究的最后一名参与者已随机分组并给药，由于患者和医生的需求，研究规模已扩大到183名参与者。APOLLO研究结果预计在2026年第四季度公布。
Bitopertin是一种研究性、临床阶段的甘氨酸转运蛋白1口服抑制剂，旨在调节血红素生物合成。Disc正在开发bitopertin作为一系列血液疾病的潜在治疗方法，包括红细胞生成性卟啉症，在那里它有可能成为首个疾病修饰疗法。
该公司在2025年底持有约7.91亿美元的现金和证券，并维持其资金可持续到2029年。2025年1月，Disc通过扩大规模的公开发行筹集了2.255亿美元，以支持其包括bitopertin在内的研发管线。