FDA、Disc Medicineのビトペルチンに対するEPP治療薬の加速承認を却下
FDAは、赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）に対するDisc Medicineのビトペルチンの加速承認を却下した。バイオマーカー減少が臨床的便益につながるという証拠が不十分であると指摘した。FDAは従来の承認を検討する前に、進行中の第3相APOLLO試験の結果を求めており、決定は少なくとも2027年半ばまで延期される見込みだ。Disc Medicineは2026年第4四半期に予定されるAPOLLOデータでFDAの懸念に対処する計画だ。
米国食品医薬品局（FDA）は、赤血球生成性プロトポルフィリン症治療薬としてのDisc Medicineのビトペルチン新薬申請に対する加速承認を却下する完全回答書を発行した。当局は、第2相AURORAおよびBEACON試験データがビトペルチンがPPIXバイオマーカーを有意に低下させることを示したことは認めたが、PPIXの減少が日光曝露結果の改善につながる十分な証拠はこれらの試験で見つからなかったと判断した。
FDAは、進行中の第3相APOLLO試験の結果が従来の承認を支持する可能性があると示唆し、事実上、ビトペルチンに関する米国の決定を少なくとも2027年半ばまで延期することになった。加速承認プロセスでは、代理エンドポイント（全血中金属フリープロトポルフィリンIXの変化率）への影響の証拠と、この変化が臨床的便益を予測する可能性があるかどうかが求められていた。
Discは、FDAが提起した問題点がAPOLLO研究のデータを通じて対処可能であり、主要データは2026年第4四半期に得られると予想している。同社はFDAとのタイプA会議を求め、完全回答書に対応する計画で、2027年半ばまでに改訂された決定を受領する見込みだ。
赤血球生成性プロトポルフィリン症に対するビトペルチンの第3相APOLLO研究では、最後の参加者が無作為化され投与され、患者と医師の需要により研究規模は183人の参加者に拡大された。APOLLO研究の結果は2026年第4四半期に得られると予想されている。
ビトペルチンは、グリシントランスポーター1の経口投与型阻害剤であり、ヘム生合成を調節するように設計された研究段階の臨床段階の薬剤だ。Discは、赤血球生成性ポルフィリン症を含む一連の血液疾患の潜在的な治療薬としてビトペルチンを開発しており、初の疾患修飾療法となる可能性がある。
同社は2025年末時点で約7億9100万ドルの現金と有価証券を保有し、2029年までの資金調達基盤を維持している。2025年1月、Discはビトペルチンを含むパイプラインを支援するため、増額された公募により2億2550万ドルを調達した。