Disc Medicine就bitopertin治疗EPP收到FDA完全回复函

Disc Medicine于2026年2月13日收到FDA就bitopertin用于治疗红细胞生成性原卟啉症（erythropoietic protoporphyria，EPP）发出的完全回复函（complete response letter，CRL）。FDA确认，AURORA和BEACON研究提供了充分证据，证明bitopertin可显著降低全血金属游离PPIX水平，但认为这些试验未显示PPIX百分比变化与基于日光暴露的终点之间存在相关性证据。

FDA指出，在原卟啉病（protoporphyria）中使用PPIX生物标志物具有强有力的作用机制与生物学合理性支持。然而，该机构表示，在作出决定之前需要看到正在进行的3期APOLLO研究结果。FDA称，APOLLO研究结果可作为支持传统批准（traditional approval）的证据。

加速批准取决于：是否有证据表明对拟议替代终点（全血金属游离PPIX百分比变化）产生影响，以及拟议替代终点（包括变化幅度）是否很可能预测临床获益。针对第一点，FDA同意AURORA和BEACON提供了充分证据，证明bitopertin可显著降低全血金属游离PPIX。针对第二点，基于对AURORA和BEACON结果的审评，FDA认定这些试验未显示PPIX百分比变化与试验中测量的基于日光暴露的终点之间存在相关性证据。

CEO表示，尽管通过加速通道尽快将bitopertin带给患者的努力尚未取得成果，公司仍将继续探索并推进所有途径以支持获得FDA批准。CEO指出，完全回复函将推迟bitopertin的潜在获批时间，但对正在进行的APOLLO试验充满信心；EPP社区对该试验表现出高度热情。

Disc Medicine已于2026年3月完成APOLLO试验入组，较预期提前数月完成，原因是患者与医生对该试验热情高涨。APOLLO研究于1月进行了盲态样本量重新估算（blinded sample size re-estimation），统计分析显示无需对样本量进行修改。预计APOLLO的主要结果（topline data）将在2026年第四季度（Q4 2026）公布。

公司计划申请召开Type A会议，与FDA审查其应对策略。待APOLLO完成后，Disc将提交对完全回复函的回复，并预计在提交后于2027年年中获得FDA更新决定。

Disc Medicine报告称，截至2025年12月31日，公司未经审计的现金、现金等价物及可出售证券约为7.91亿美元，并维持其“资金可支撑至2029年”的指引。公司市值为21.3亿美元，并在NASDAQ交易所上市。该股波动显著，52周最高价为99.5美元，最低价为30.82美元。

Bitopertin是一种研究性、处于临床阶段、口服给药的甘氨酸转运体1（glycine transporter 1，GlyT1）抑制剂，旨在调节血红素生物合成（heme biosynthesis）。GlyT1是一种膜转运体，表达于发育中的红细胞，负责提供足量甘氨酸以满足血红素生物合成并支持红细胞生成（erythropoiesis）。Disc正在开发bitopertin，拟用于包括红细胞生成性卟啉病在内的一系列血液系统疾病，并有望成为首个具有疾病修饰作用（disease-modifying）的疗法。Bitopertin已在多项EPP患者临床试验中进行研究，包括2期开放标签BEACON试验、2期双盲安慰剂对照AURORA试验、开放标签延长期HELIOS试验，以及用于确证的3期双盲安慰剂对照APOLLO试验。

Bitopertin为研究性药物，尚未在全球任何司法辖区获批作为治疗用药。Disc于2021年5月通过与Roche的许可协议获得bitopertin的全球权利。

Disc Medicine是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发并商业化用于血液系统疾病的新型治疗方案。公司旨在调控与红细胞形成与功能相关的基础生物通路，尤其是血红素生物合成与铁稳态（iron homeostasis）。其管线包括：用于红细胞生成性卟啉病（erythropoietic porphyrias，EPs）的bitopertin，适应症涵盖红细胞生成性原卟啉症（EPP）、X连锁原卟啉症（XLP）和Diamond-Blackfan贫血（DBA）；用于治疗骨髓纤维化（MF）相关贫血及慢性肾病（CKD）相关贫血的DISC-0974；以及用于治疗真性红细胞增多症（PV）和其他血液系统疾病的DISC-3405。公司的临床前项目包括DISC-0998。