La FDA rejette l'approbation accélérée du bitopertin de Disc Medicine pour la protoporphyrie érythropoïétique
La FDA a rejeté l'approbation accélérée du bitopertin de Disc Medicine pour la protoporphyrie érythropoïétique, invoquant des preuves insuffisantes que la réduction des biomarqueurs se traduit par un bénéfice clinique. L'agence souhaite voir les résultats de l'essai de phase 3 APOLLO en cours avant d'envisager une approbation traditionnelle, repoussant toute décision au moins à mi-2027. Disc Medicine prévoit de répondre aux préoccupations de la FDA avec les données d'APOLLO attendues au quatrième trimestre 2026.
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a émis une lettre de réponse complète rejetant l'approbation accélérée de la nouvelle demande d'autorisation de mise sur le marché de Disc Medicine pour le bitopertin comme traitement de la protoporphyrie érythropoïétique. L'agence a reconnu que les données des essais de phase 2 AURORA et BEACON montraient que le bitopertin réduisait significativement le biomarqueur PPIX, mais n'a pas trouvé de preuves suffisantes que ces réductions de PPIX se traduisaient par une amélioration des résultats liés à l'exposition solaire dans ces essais.
La FDA a indiqué que les résultats de l'essai de phase 3 APOLLO en cours pourraient soutenir une approbation traditionnelle, repoussant effectivement toute décision américaine sur le bitopertin au moins à mi-2027. Le processus d'approbation accélérée nécessitait des preuves d'impact sur un critère de substitution, le pourcentage de changement de la protoporphyrine IX métal-libre dans le sang total, et si ce changement était susceptible de prédire un bénéfice clinique.
Disc estime que les problèmes soulevés par la FDA peuvent être résolus grâce aux données de l'étude APOLLO, dont les résultats principaux sont attendus au quatrième trimestre 2026. La société prévoit de demander une réunion de type A avec la FDA et prévoit de répondre à la lettre de réponse complète, anticipant une décision révisée d'ici mi-2027.
Le dernier participant a été randomisé et a reçu le traitement dans l'étude de phase 3 APOLLO sur le bitopertin dans la protoporphyrie érythropoïétique, la taille de l'étude ayant été étendue à 183 participants en raison de la demande des patients et des médecins. Les résultats de l'étude APOLLO sont attendus au quatrième trimestre 2026.
Le bitopertin est un inhibiteur du transporteur de glycine 1, administré par voie orale, en phase d'investigation clinique, conçu pour moduler la biosynthèse de l'hème. Disc développe le bitopertin comme traitement potentiel pour une gamme de maladies hématologiques, y compris les porphyries érythropoïétiques, où il pourrait être le premier traitement modificateur de la maladie.
La société détenait environ 791 millions de dollars en liquidités et titres à la fin de l'année 2025 et affirme disposer de financements jusqu'en 2029. En janvier 2025, Disc a levé 225,5 millions de dollars via une offre publique augmentée pour soutenir son pipeline, qui incluait le bitopertin.