FDA, 디스크 메디신의 비토퍼틴 EPP 치료제 가속 승인 거부
FDA는 적혈구생성 원포르피린증 치료제로 디스크 메디신의 비토퍼틴에 대한 가속 승인을 거부했다. 기관은 생체표지자 감소가 임상적 이점으로 이어진다는 증거가 불충분하다고 판단했다. FDA는 진행 중인 3상 APOLLO 시험 결과를 확인한 후 전통적 승인을 검토할 예정으로, 결정은 최소 2027년 중반으로 미뤄졌다. 디스크 메디신은 2026년 4분기에 예상되는 APOLLO 데이터로 FDA 우려사항을 해소할 계획이다.
미국 식품의약국(FDA)은 적혈구생성 원포르피린증 치료제로 디스크 메디신의 비토퍼틴 신약 허가 신청에 대한 가속 승인을 거부하는 완전 회신서를 발급했다. 기관은 2상 AURORA와 BEACON 데이터가 비토퍼틴이 PPIX 생체표지자를 유의미하게 낮춘다는 점을 보여준다는 것은 인정했지만, PPIX 감소가 해당 시험에서 햇빛 노출 결과 개선으로 이어진다는 충분한 증거를 찾지 못했다.
FDA는 진행 중인 3상 APOLLO 시험 결과가 전통적 승인을 지지할 수 있다고 언급하며, 사실상 비토퍼틴에 대한 미국 내 결정을 최소 2027년 중반으로 미뤘다. 가속 승인 과정은 대리 종말점에 대한 영향 증거, 즉 전혈 금속-자유 원포르피린 IX의 백분율 변화와 이 변화가 임상적 이점을 예측할 가능성이 있는지 여부를 요구했다.
디스크 메디신은 FDA가 제기한 문제점들이 APOLLO 연구 데이터를 통해 해소될 수 있을 것으로 기대하며, 주요 데이터는 2026년 4분기에 나올 것으로 예상된다. 회사는 FDA와 A유형 회의를 요청할 계획이며 완전 회신서에 응답할 예정으로, 2027년 중반까지 수정된 결정을 받을 것으로 예상한다.
적혈구생성 원포르피린증에 대한 비토퍼틴의 3상 APOLLO 연구에서 마지막 참가자가 무작위 배정되고 투약되었으며, 환자와 의사 수요로 인해 연구 규모가 183명 참가자로 확대되었다. APOLLO 연구 결과는 2026년 4분기에 나올 것으로 예상된다.
비토퍼틴은 헴 생합성을 조절하도록 설계된 글라이신 수송체 1의 연구용, 임상 단계 경구 투여 억제제다. 디스크 메디신은 비토퍼틴을 적혈구생성 포르피린증을 포함한 다양한 혈액 질환의 잠재적 치료제로 개발 중이며, 이는 최초의 질병 수정 치료제가 될 가능성을 지닌다.
회사는 2025년 말 기준 약 7억 9천 1백만 달러의 현금 및 유가증금을 보유했으며 2029년까지 자금 여력이 있다고 밝혔다. 2025년 1월, 디스크 메디신은 비토퍼틴을 포함한 파이프라인 지원을 위해 확대된 공모를 통해 2억 2천 5백 5십만 달러를 조달했다.