La FDA rechaza la aprobación acelerada de bitopertin de Disc Medicine para la protoporfiria eritropoyética
La FDA rechazó la aprobación acelerada de bitopertin de Disc Medicine para la protoporfiria eritropoyética, citando evidencia insuficiente de que las reducciones del biomarcador se traduzcan en beneficio clínico. La agencia quiere ver resultados del ensayo de Fase 3 APOLLO en curso antes de considerar una aprobación tradicional, retrasando cualquier decisión hasta al menos mediados de 2027. Disc Medicine planea abordar las preocupaciones de la FDA con datos de APOLLO esperados en el cuarto trimestre de 2026.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha emitido una carta de respuesta completa rechazando la aprobación acelerada para la nueva solicitud de medicamento de Disc Medicine para bitopertin como tratamiento para la protoporfiria eritropoyética. La agencia reconoció que los datos de Fase 2 AURORA y BEACON mostraron que bitopertin reduce significativamente el biomarcador PPIX, pero no encontró evidencia suficiente de que las reducciones en PPIX se tradujeran en mejores resultados de exposición a la luz solar en esos ensayos.
La FDA indicó que los resultados del ensayo de Fase 3 APOLLO en curso podrían respaldar una aprobación tradicional, retrasando efectivamente cualquier decisión en Estados Unidos sobre bitopertin hasta al menos mediados de 2027. El proceso de aprobación acelerada requería evidencia de impacto en un criterio de valoración sustituto, el cambio porcentual en protoporfirina IX libre de metales en sangre total, y si este cambio probablemente predeciría beneficio clínico.
Disc espera que los problemas planteados por la FDA puedan abordarse mediante datos del estudio APOLLO, con datos principales anticipados en el cuarto trimestre de 2026. La compañía tiene la intención de solicitar una reunión Tipo A con la FDA y planea responder a la carta de respuesta completa, anticipando recibir una decisión revisada para mediados de 2027.
El último participante ha sido aleatorizado y dosificado en el estudio de Fase 3 APOLLO de bitopertin en protoporfiria eritropoyética, con el tamaño del estudio expandido a 183 participantes debido a la demanda de pacientes y médicos. Se esperan resultados del estudio APOLLO en el cuarto trimestre de 2026.
Bitopertin es un inhibidor del transportador de glicina 1 administrado por vía oral, en etapa clínica de investigación, que está diseñado para modular la biosíntesis del hemo. Disc está desarrollando bitopertin como un tratamiento potencial para una variedad de enfermedades hematológicas, incluidas las porfirias eritropoyéticas, donde tiene el potencial de ser la primera terapia modificadora de la enfermedad.
La compañía tenía aproximadamente 791 millones de dólares en efectivo y valores al cierre de 2025 y mantiene que tiene financiamiento hasta 2029. En enero de 2025, Disc recaudó 225,5 millones de dólares mediante una oferta pública ampliada para respaldar su cartera de productos, que incluía bitopertin.