FDA lehnt beschleunigte Zulassung für Disc Medicines Bitopertin bei EPP ab
Die FDA hat die beschleunigte Zulassung für Disc Medicines Bitopertin zur Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie abgelehnt, da unzureichende Beweise vorliegen, dass Biomarker-Reduktionen klinischen Nutzen bringen. Die Behörde möchte Ergebnisse der laufenden Phase-3-APOLLO-Studie sehen, bevor sie eine traditionelle Zulassung in Betracht zieht, was eine Entscheidung bis mindestens Mitte 2027 verschiebt. Disc Medicine plant, die FDA-Bedenken mit den für Q4 2026 erwarteten APOLLO-Daten zu adressieren.
Die U.S. Food and Drug Administration hat einen Complete Response Letter erteilt und die beschleunigte Zulassung für Disc Medicines New Drug Application für Bitopertin als Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie abgelehnt. Die Behörde erkannte an, dass Phase-2-AURORA- und BEACON-Daten zeigten, dass Bitopertin den PPIX-Biomarker signifikant senkt, fand aber keine ausreichenden Beweise dafür, dass Reduktionen von PPIX in diesen Studien zu verbesserten Sonnenlicht-Expositionsergebnissen führten.
Die FDA deutete an, dass Ergebnisse der laufenden Phase-3-APOLLO-Studie eine traditionelle Zulassung unterstützen könnten, was jede US-Entscheidung über Bitopertin effektiv bis mindestens Mitte 2027 verschiebt. Der beschleunigte Zulassungsprozess erforderte Beweise für Auswirkungen auf einen Surrogat-Endpunkt, die prozentuale Veränderung von metallfreiem Protoporphyrin IX im Vollblut, und ob diese Veränderung wahrscheinlich klinischen Nutzen vorhersagt.
Disc erwartet, dass die von der FDA aufgeworfenen Probleme durch Daten aus der APOLLO-Studie adressiert werden können, wobei Topline-Daten im vierten Quartal 2026 erwartet werden. Das Unternehmen beabsichtigt, ein Type-A-Meeting mit der FDA zu suchen und plant, auf den Complete Response Letter zu antworten, wobei eine überarbeitete Entscheidung bis Mitte 2027 erwartet wird.
Der letzte Teilnehmer wurde in der Phase-3-APOLLO-Studie von Bitopertin bei erythropoetischer Protoporphyrie randomisiert und dosiert, wobei die Studienumfang aufgrund von Patienten- und Ärztenachfrage auf 183 Teilnehmer erweitert wurde. Ergebnisse der APOLLO-Studie werden für Q4 2026 erwartet.
Bitopertin ist ein experimenteller, klinisch-stufiger, oral verabreichter Inhibitor des Glycin-Transporters 1, der entwickelt wurde, um die Häm-Biosynthese zu modulieren. Disc entwickelt Bitopertin als potenzielle Behandlung für eine Reihe hämatologischer Erkrankungen einschließlich erythropoetischer Porphyrien, wo es das Potenzial hat, die erste krankheitsmodifizierende Therapie zu sein.
Das Unternehmen hielt etwa 791 Millionen US-Dollar in Bargeld und Wertpapieren Ende 2025 und behauptet, Finanzierungsreserven bis 2029 zu haben. Im Januar 2025 sammelte Disc 225,5 Millionen US-Dollar über ein erhöhtes öffentliches Angebot ein, um seine Pipeline zu unterstützen, die Bitopertin einschloss.