FDA rejeita aprovação acelerada do bitopertin da Disc Medicine para protoporfiria eritropoiética
A FDA rejeitou a aprovação acelerada do bitopertin da Disc Medicine para protoporfiria eritropoiética, citando evidências insuficientes de que reduções no biomarcador se traduzem em benefício clínico. A agência quer ver resultados do estudo de Fase 3 APOLLO em andamento antes de considerar aprovação tradicional, adiando qualquer decisão para pelo menos meados de 2027. A Disc Medicine planeja abordar as preocupações da FDA com dados do APOLLO esperados no Q4 de 2026.
A Food and Drug Administration dos EUA emitiu uma carta de resposta completa rejeitando a aprovação acelerada para o novo pedido de medicamento da Disc Medicine para bitopertin como tratamento para protoporfiria eritropoiética. A agência reconheceu que os dados das Fases 2 AURORA e BEACON mostraram que o bitopertin reduz significativamente o biomarcador PPIX, mas não encontrou evidências suficientes de que as reduções no PPIX se traduziram em melhores resultados de exposição solar nesses estudos.
A FDA indicou que resultados do estudo de Fase 3 APOLLO em andamento poderiam apoiar a aprovação tradicional, efetivamente adiando qualquer decisão nos EUA sobre o bitopertin para pelo menos meados de 2027. O processo de aprovação acelerada exigia evidências de impacto em um endpoint substituto, a mudança percentual na protoporfirina IX livre de metais no sangue total, e se essa mudança provavelmente preveria benefício clínico.
A Disc espera que as questões levantadas pela FDA possam ser abordadas por meio de dados do estudo APOLLO, com dados principais antecipados no quarto trimestre de 2026. A empresa pretende buscar uma reunião Tipo A com a FDA e planeja responder à carta de resposta completa, antecipando receber uma decisão revisada até meados de 2027.
O último participante foi randomizado e recebeu dose no estudo de Fase 3 APOLLO do bitopertin em protoporfiria eritropoiética, com o tamanho do estudo expandido para 183 participantes devido à demanda de pacientes e médicos. Os resultados do estudo APOLLO são esperados no Q4 de 2026.
Bitopertin é um inibidor do transportador de glicina 1, administrado por via oral, em estágio clínico investigacional, projetado para modular a biossíntese do heme. A Disc está desenvolvendo o bitopertin como um tratamento potencial para uma variedade de doenças hematológicas, incluindo porfirias eritropoiéticas, onde tem potencial para ser a primeira terapia modificadora da doença.
A empresa mantinha cerca de US$ 791 milhões em caixa e títulos no final de 2025 e afirma ter recursos financeiros até 2029. Em janeiro de 2025, a Disc arrecadou US$ 225,5 milhões por meio de uma oferta pública ampliada para apoiar seu pipeline, que incluía o bitopertin.