FDA, Disc Medicine의 EPP 치료제 Bitopertin에 심사 완료 통지서 발송
FDA가 Disc Medicine의 EPP 치료제 bitopertin에 대해 대리 결과지표의 신뢰성 부족을 이유로 승인을 유보하는 CRL을 발송했다. 가속 승인 대신 전통적 승인을 권고받은 Disc Medicine은 주가가 20% 이상 급락하며 규제 벽에 부딪혔다.
미국 식품의약국(FDA)은 Disc Medicine의 적혈구생성성 프로토포르피린증(EPP) 치료 후보 물질인 bitopertin의 신약 승인 신청(NDA)에 대해 심사 완료 통지서(CRL)를 발행했다. CRL은 FDA가 해당 신청서에 대한 검토를 마쳤으나 현재의 형태로는 승인할 수 없음을 의미한다.
Bitopertin은 가속 승인 경로 및 FDA 국장의 국립 우선권 바우처(CNPV) 파일럿 프로그램의 일환으로 심사를 진행해왔다. 가속 승인은 제안된 대리 결과지표(전혈 중 금속 미결합 PPIX의 백분율 변화)에 대한 효과 증거가 있는지, 그리고 변화의 크기를 포함한 해당 대리 결과지표가 임상적 혜택을 예측할 수 있는지 여부에 근거한다.
2월 13일 발행된 CRL은 Disc Medicine에 대리 결과지표가 아닌 임상적 결과지표를 바탕으로 전통적인 승인 절차를 밟을 것을 조언했다. 이번 통지서는 가속 승인 경로가 가진 본질적인 난관들이 새로운 국립 우선권 바우처 프로그램만으로는 해결되기 어렵다는 점을 시사한다.
규제 당국의 승인 거절 소식이 전해지면서 금요일 Disc Medicine의 주가는 장중 39%까지 급락했으며, 결국 21.9% 하락한 55.95달러로 장을 닫았다. 이러한 상황은 혁신 치료제 승인을 추진하는 제약사들이 직면한 규제 장벽을 여실히 보여준다.