La FDA emite una Complete Response Letter sobre bitopertin de Disc Medicine para la EPP
La FDA emitió una Complete Response Letter sobre la solicitud de bitopertin de Disc Medicine para tratar la protoporfiria eritropoyética, y señaló que no puede aprobarla en su forma actual. Aunque se revisó bajo la vía de aprobación acelerada y el programa piloto Commissioner's National Priority Voucher, la agencia recomendó buscar la aprobación tradicional basada en criterios clínicos en lugar de criterios sustitutos.
La U.S. Food and Drug Administration ha emitido una Complete Response Letter a Disc Medicine en relación con su New Drug Application para bitopertin, un tratamiento en investigación para la protoporfiria eritropoyética (erythropoietic protoporphyria, EPP). La CRL indica que la FDA ha completado su revisión de la solicitud, pero no puede aprobarla en su forma actual.
Bitopertin ha estado en revisión para aprobación acelerada y como parte del programa piloto Commissioner's National Priority Voucher (CNPV). La aprobación acelerada se basa en si existe evidencia de un efecto sobre el criterio de valoración sustituto propuesto (cambio porcentual en PPIX libre de metal en sangre total) y si el criterio de valoración sustituto propuesto, incluida la magnitud del cambio, es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico.
La CRL del 13 de febrero aconseja a Disc que busque la aprobación tradicional del fármaco para la protoporfiria eritropoyética basándose en criterios de valoración clínicos. La complete response letter sugiere que los desafíos de la vía de aprobación acelerada pueden estar demasiado arraigados como para resolverse con el nuevo Commissioner's National Priority Voucher.
Las acciones de Disc Medicine cerraron el viernes con una caída del 21,9% a 55,95 dólares, tras haberse desplomado hasta un 39% ante la noticia del revés regulatorio. Este desarrollo pone de relieve los obstáculos regulatorios a los que se enfrentan las compañías farmacéuticas que buscan la aprobación de terapias novedosas.