La FDA propose une nouvelle voie d’approbation pour des thérapies sur mesure contre les maladies rares
La FDA a proposé une nouvelle voie dite **plausible mechanism** pour approuver des traitements personnalisés destinés aux maladies rares après des essais menés chez seulement quelques patients. L’objectif est de lever les obstacles à l’édition génomique et à d’autres thérapies sur mesure qui s’intègrent mal dans les procédures d’autorisation traditionnelles.
Les responsables fédéraux de la santé ont présenté une proposition visant à stimuler le développement de traitements personnalisés pour les patients atteints de maladies difficiles à traiter, notamment de maladies génétiques rares que l’industrie pharmaceutique juge depuis longtemps non rentables. Les lignes directrices préliminaires de la Food and Drug Administration, si elles sont mises en œuvre, créeraient une nouvelle voie pour des thérapies sur mesure qui n’ont été testées que chez une poignée de patients en raison des difficultés liées à la conduite d’études de plus grande ampleur.
L’annonce de la FDA mentionne spécifiquement l’édition génomique, même si des responsables de l’agence ont indiqué que cette nouvelle approche pourrait aussi s’appliquer à d’autres médicaments et thérapies. Il s’agit d’un changement réclamé de longue date par les patients, les associations et les chercheurs spécialisés dans les maladies rares, qui s’inscrivent souvent mal dans le modèle économique de l’industrie pharmaceutique ou dans le système traditionnel d’autorisation des médicaments de la FDA.
« Notre priorité est de lever les obstacles et de faire preuve de flexibilité réglementaire afin d’encourager les avancées scientifiques et de proposer davantage de guérisons et de traitements réellement utiles aux patients souffrant de maladies rares », a déclaré le commissaire de la FDA dans un communiqué.
La voie annoncée instaurerait un processus standardisé pour autoriser des traitements expérimentaux et, point essentiel, offrir aux entreprises la possibilité de les commercialiser. La FDA autorise déjà l’utilisation de médicaments expérimentaux dans le cadre de ce que l’on appelle le « compassionate use » (usage compassionnel), pour des personnes n’ayant pas d’autres options médicales. Mais la procédure est lourde à mettre en œuvre et interdit strictement aux entreprises ou aux chercheurs de tirer profit de traitements qui n’ont pas été évalués par la FDA.
Le nom de cette nouvelle voie, plausible mechanism, renvoie aux critères que les régulateurs de la FDA exigeront avant de donner leur feu vert à des thérapies expérimentales. Des responsables de la FDA indiquent que cette approche sera réservée à des affections bien comprises et pour lesquelles il existe une raison plausible de penser que la thérapie agira sur la biologie génétique ou cellulaire sous-jacente de la maladie. Les chercheurs devront également confirmer que la thérapie a bien ciblé l’anomalie génétique ou biologique du patient.
La FDA recueillera des commentaires sur son projet de lignes directrices pendant 60 jours, avant d’entamer sa finalisation. De hauts responsables de la FDA ont précisé que les changements récents, y compris la voie proposée, ne constituent pas de nouvelles normes de la FDA.
Ces dernières années, des chercheurs universitaires ont montré qu’ils pouvaient utiliser des technologies émergentes pour corriger des défauts individuels dans le code génétique d’un patient. L’an dernier, une équipe du Children’s Hospital of Philadelphia et de l’University of Pennsylvania a conçu une thérapie utilisant CRISPR, l’outil d’édition génomique récompensé par le prix Nobel, pour traiter un bébé né avec une maladie rare provoquant une accumulation d’ammoniac dans le sang.
Traditionnellement, la FDA exige des fabricants de médicaments qu’ils démontrent l’innocuité et l’efficacité de leurs traitements expérimentaux dans des études cliniques comparant un groupe de patients recevant la thérapie à d’autres recevant un traitement factice ou une intervention alternative. Plus le nombre de patients inclus est élevé, plus les preuves sont solides. Mais pour des affections qui ne touchent qu’une infime fraction de la population mondiale, les entreprises pharmaceutiques ont souvent peu d’incitations à investir les millions de dollars nécessaires pour mener une étude à son terme et la faire progresser dans le processus d’approbation de la FDA, qui peut prendre dix ans ou plus.