FDA批准亚叶酸用于治疗与自闭症特征相关的罕见遗传病
FDA已批准亚叶酸用于治疗伴有FOLR1基因变异的脑叶酸缺乏症，而非广泛用于自闭症。尽管此前有炒作，但机构官员表示缺乏足够数据证明其对更广泛自闭症的有效性。在早期宣传声明后，儿童使用该药物的处方量激增71%。
美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大对药物亚叶酸（leucovorin）的批准范围，但仅限于患有罕见遗传病的患者，而非广泛用于自闭症。该机构批准亚叶酸用于治疗伴有叶酸受体1基因变异的脑叶酸缺乏症的成人和儿童，这标志着针对这种与自闭症症状相似的罕见疾病的首个治疗方法。
FDA官员表示，他们曾考虑批准亚叶酸广泛用于自闭症，但认定没有足够数据证明其对更广泛自闭症的有效性。"目前，我们没有足够的数据来证明我们可以确立其对更广泛自闭症的有效性，"一位高级机构官员告诉记者，并补充说，超说明书用药仍然是患者可以与医生讨论的选择。
这一批准是在联邦卫生官员去年9月暗示亚叶酸可能对自闭症儿童有更广泛应用后，该药物受到数月高度关注的结果。本月的一项研究发现，在那次新闻发布会后的几个月里，5至17岁儿童门诊亚叶酸处方量上升了71%。
专家警告说，关于亚叶酸作为自闭症治疗方法的研究只有少数小型研究。美国儿科学会在10月份表示，由于证据有限，不推荐在自闭症谱系儿童中常规使用亚叶酸。自那时起，一项关于亚叶酸在自闭症儿童中应用的现有最大规模研究被撤回。
FDA强调，该批准专门针对由FOLR1变异引起的脑叶酸转运缺陷。"这一行动可能使一些患有FOLR1相关脑叶酸转运缺陷并伴有自闭症特征的发育迟缓患者受益，"该机构表示。