国会将罕见儿科疾病优先审评券项目延长至2029年
《2026年综合拨款法案》将FDA发放罕见儿科疾病优先审评券（RPD PRV）的权限延长至2029年9月30日，恢复了推动罕见儿科疾病疗法研发的重要激励机制。新法还要求GAO在五年内评估该项目对相关产品开发的实际效果。
《2026年综合拨款法案》（Consolidated Appropriations Act of 2026）于2月3日签署成法，重新授权 罕见儿科疾病优先审评券（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher，RPD PRV）项目，为开发罕见儿科疾病疗法的申办方恢复了一项关键的监管与商业激励。该法案第6604条将美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）发放优先审评券的权限延长至2029年9月30日，结束了该项目在2024年底到期后所引发的一段法律与商业不确定性时期。
相关立法条款源自《Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act》，并被纳入更大规模的预算方案；该方案于本月早些时候终结了部分政府停摆。此次重新授权是两党推动支持罕见儿科疾病治疗的重要里程碑。
按照项目架构，申办方可向FDA申请将某药物认定为RPD药物，该药物必须用于治疗严重或危及生命的疾病，且主要影响从出生至18岁的患者，并在美国的患病人数少于20,000人。若经FDA批准一款被认定的RPD药物，申办方将获得一张RPD PRV。
优先审评券使持有人可为另一项新的药物申请获得 优先审评——约为期6个月的FDA审评——从而将传统审批时间表提前数月。关键在于，这些RPD PRV可完全转让并可交易，申办方可将其出售给第三方，往往能够获得可观的非稀释性资金。
RPD PRV的二级市场交易金额已达数亿美元。近期RPD PRV的交易包括：Jazz Pharmaceuticals于2026年1月以2亿美元出售；Abeona Therapeutics于2025年6月以1.55亿美元出售；Zevra Therapeutics于2025年4月以1.5亿美元出售；Acadia Pharmaceuticals于2024年12月以1.5亿美元出售；PTC Therapeutics于2024年11月以1.5亿美元出售；Ipsen于2024年8月以1.58亿美元出售。
新近生效的法规还包含报告条款，为持续评估该项目影响奠定基础。第6604条要求Government Accountability Office（GAO）在该条款生效后不晚于5年内开展研究，并向国会提交报告，评估发放罕见儿科疾病优先审评券在促进开发治疗或预防罕见儿科疾病产品方面的有效性。针对该项目的GAO分析报告很可能在当前项目授权延期即将到期之后提交。
此次重新授权为在患者规模小、研发周期长等挑战下推进相关疗法开发的企业，带来了新的明确性与战略机遇。该项目的恢复实际上重建了自2012年开始、在2024年底到期前进入日落期的监管激励机制。
下周将迎来国会山的“罕见病周”（Rare Disease Week on Capitol Hill），反映出各方对如何满足罕见病患者未被满足需求的持续关注。现行的《处方药使用者付费法》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）项目将于2027年9月30日到期。罕见病议题在以往PDUFA重新授权中一直占据重要位置，PDUFA VIII也可能延续这一趋势。