FDA, 희귀 뇌전증성 뇌병증 치료제 '렐루트리진'에 우선심사 부여
FDA가 SCN2A 및 SCN8A 발달 및 뇌전증성 뇌병증 치료를 위한 렐루트리진에 우선심사를 부여했다. PDUFA 목표일은 2026년 9월 27일로 설정됐다. 2/3상 임상시험 결과, 렐루트리진은 운동발작에서 53%의 위약 대조 감소와 발작 없는 날이 66.2% 증가한 것으로 나타났다. 승인되면 이 희귀하고 치명적인 소아 질환에 대한 첫 번째 표적 치료제가 될 전망이다.
식품의약국(FDA)이 SCN2A 및 SCN8A 발달 및 뇌전증성 뇌병증 치료를 위한 새로운 나트륨 채널 조절제인 렐루트리진의 신약허가 신청서에 우선심사를 부여했다. 처방의약품 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일은 2026년 9월 27일이다.
신약허가 신청은 조기 발병 SCN2A DEE 또는 SCN8A DEE 환자를 등록한 2/3상 EMBOLD 연구 데이터를 기반으로 한다. 연구 참가자들은 16주 동안 하루 한 번 렐루트리진을 투여받거나, 12주 동안 하루 한 번 렐루트리진과 4주 동안 위약을 투여받도록 무작위 배정됐다. 주요 종료점은 월간 운동발작 빈도의 기저치 대비 변화였다.
코호트 2의 결과에 따르면, 렐루트리진 치료는 운동발작에서 53%의 위약 대조 감소를 가져왔다. 렐루트리진은 또한 주요 2차 종료점을 달성했으며, 운동발작 없는 날이 통계적으로 유의미하게 66.2% 증가한 것으로 나타났다. 임상의와 보호자의 전반적 인상 점수에서도 통계적으로 유의미한 개선이 관찰됐다.
SCN2A/8A DEE는 현재 승인된 표적 치료제가 없으며, 렐루트리진이 승인되면 이 파괴적이고 치명적인 상태로 고통받는 어린이들을 위한 첫 번째 질병 수정 치료제가 될 것이다. EMBOLD 연구 데이터는 2025년 미국 뇌전증 학회 연례 회의에서 발표됐다.