FDA、希少てんかん性脳症治療薬レルトリギンに優先審査を付与
FDAはSCN2AおよびSCN8A発達・てんかん性脳症に対するレルトリギンの新薬申請に優先審査を付与し、PDUFA目標日を2026年9月27日に設定した。第2/3相試験データでは、運動発作がプラセボ調整で53%減少し、発作のない日数が66.2%増加した。承認されれば、これらの希少で致死的な小児疾患に対する初の標的治療薬となる。
米国食品医薬品局は、新規ナトリウムチャネル調節薬であるレルトリギンの新薬申請に対し、SCN2AおよびSCN8A発達・てんかん性脳症の治療を目的として優先審査を付与した。この申請の処方薬使用者料金法目標日は2026年9月27日である。
NDA提出は、早期発症型SCN2A DEEまたはSCN8A DEEの患者を登録した第2/3相EMBOLD試験のデータに基づいている。研究参加者は、レルトリギンを16週間毎日1回投与する群、またはレルトリギンを12週間毎日1回投与し、その後4週間マッチングプラセボを投与する群に無作為に割り付けられた。主要評価項目は、月間運動発作頻度のベースラインからの変化であった。
コホート2からの結果は、レルトリギン治療により運動発作がプラセボ調整で53%減少したことを示した。レルトリギンはまた、主要な二次評価項目を満たし、運動発作のない日数が統計学的に有意な66.2%増加を示した。臨床医および介護者の全体的印象スコアにおいても、統計学的に有意な改善が観察された。
SCN2A/8A DEEsには現在承認された標的治療薬がなく、レルトリギンが承認されれば、これらの壊滅的で致死的な状態に苦しむ小児に対する初の疾患修飾療法となる。EMBOLD試験データは、2025年米国てんかん学会年次総会で発表された。