FDA concede Revisão Prioritária ao relutrigine para encefalopatias epilépticas raras
A FDA concedeu Revisão Prioritária ao relutrigine para encefalopatias do desenvolvimento e epilépticas SCN2A e SCN8A, com data-alvo PDUFA definida para setembro de 2026. Dados do ensaio de fase 2/3 mostraram redução de 53% ajustada por placebo nas crises motoras e aumento de 66,2% nos dias sem crises. Se aprovado, seria a primeira terapia direcionada para essas condições infantis raras e fatais.
A Food and Drug Administration concedeu Revisão Prioritária à Nova Aplicação de Medicamento para relutrigine, um novo modulador de canais de sódio, para o tratamento de encefalopatias do desenvolvimento e epilépticas SCN2A e SCN8A. A data-alvo do Prescription Drug User Fee Act para a aplicação é 27 de setembro de 2026.
A submissão da NDA é apoiada por dados do estudo de fase 2/3 EMBOLD, que recrutou pacientes com DEE SCN2A de início precoce ou DEE SCN8A. Os participantes do estudo foram aleatoriamente designados para receber relutrigine uma vez ao dia durante 16 semanas ou relutrigine uma vez ao dia durante 12 semanas e placebo correspondente por 4 semanas. O endpoint primário foi a mudança em relação à linha de base na frequência mensal de crises motoras.
Os achados da coorte 2 mostraram que o tratamento com relutrigine resultou em uma redução de 53% ajustada por placebo nas crises motoras. O relutrigine também atingiu um endpoint secundário chave, demonstrando um aumento estatisticamente significativo de 66,2% nos dias sem crises motoras. Melhorias estatisticamente significativas nas pontuações de impressão global do clínico e do cuidador também foram observadas.
As DEEs SCN2A/8A não possuem atualmente terapias direcionadas aprovadas e o relutrigine, se aprovado, seria a primeira terapia modificadora da doença para crianças que sofrem dessas condições devastadoras e fatais. Os dados do estudo EMBOLD foram apresentados no Encontro Anual da American Epilepsy Society de 2025.