La FDA accorde une revue prioritaire au relutrigine pour les encéphalopathies épileptiques rares
La FDA a accordé une revue prioritaire au relutrigine pour les encéphalopathies développementales et épileptiques SCN2A et SCN8A, avec une date cible PDUFA fixée à septembre 2026. Les données de l'essai de phase 2/3 ont montré une réduction de 53% ajustée au placebo des crises motrices et une augmentation de 66,2% des jours sans crise. S'il est approuvé, ce serait la première thérapie ciblée pour ces conditions infantiles rares et fatales.
La Food and Drug Administration a accordé une revue prioritaire à la demande d'autorisation de mise sur le marché pour le relutrigine, un nouveau modulateur des canaux sodiques, pour le traitement des encéphalopathies développementales et épileptiques SCN2A et SCN8A. La date cible du Prescription Drug User Fee Act pour cette demande est le 27 septembre 2026.
La soumission de la demande d'AMM est soutenue par les données de l'étude de phase 2/3 EMBOLD, qui a recruté des patients atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique SCN2A ou SCN8A à début précoce. Les participants à l'étude ont été randomisés pour recevoir du relutrigine une fois par jour pendant 16 semaines ou du relutrigine une fois par jour pendant 12 semaines et un placebo correspondant pendant 4 semaines. Le critère d'évaluation principal était le changement par rapport à la ligne de base de la fréquence mensuelle des crises motrices.
Les résultats de la cohorte 2 ont montré que le traitement par relutrigine entraînait une réduction de 53% ajustée au placebo des crises motrices. Le relutrigine a également atteint un critère d'évaluation secondaire clé, démontrant une augmentation statistiquement significative de 66,2% des jours sans crise motrice. Des améliorations statistiquement significatives des scores d'impression globale du clinicien et de l'aidant ont également été observées.
Les encéphalopathies développementales et épileptiques SCN2A/8A ne disposent actuellement d'aucune thérapie ciblée approuvée, et le relutrigine, s'il est approuvé, serait la première thérapie modifiant l'évolution de la maladie pour les enfants souffrant de ces conditions dévastatrices et fatales. Les données de l'étude EMBOLD ont été présentées lors de la réunion annuelle 2025 de l'American Epilepsy Society.