La FDA otorga Revisión Prioritaria a relutrigina para encefalopatías epilépticas raras
La FDA ha otorgado Revisión Prioritaria a relutrigina para encefalopatías del desarrollo y epilépticas SCN2A y SCN8A, con una fecha objetivo PDUFA de septiembre de 2026. Los datos del ensayo de fase 2/3 mostraron una reducción del 53% ajustada por placebo en convulsiones motoras y un aumento del 66,2% en días libres de convulsiones. Si se aprueba, sería la primera terapia dirigida para estas condiciones infantiles raras y fatales.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha otorgado Revisión Prioritaria a la Solicitud de Nuevo Medicamento para relutrigina, un novedoso modulador de canales de sodio, para el tratamiento de encefalopatías del desarrollo y epilépticas SCN2A y SCN8A. La fecha objetivo de la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) para la solicitud es el 27 de septiembre de 2026.
La presentación de la NDA está respaldada por datos del estudio de fase 2/3 EMBOLD, que incluyó pacientes con encefalopatía del desarrollo y epiléptica (DEE) de inicio temprano SCN2A o SCN8A. Los participantes del estudio fueron asignados aleatoriamente para recibir relutrigina una vez al día durante 16 semanas o relutrigina una vez al día durante 12 semanas y placebo coincidente durante 4 semanas. El criterio de valoración principal fue el cambio desde el inicio en la frecuencia mensual de convulsiones motoras.
Los hallazgos de la cohorte 2 mostraron que el tratamiento con relutrigina resultó en una reducción del 53% ajustada por placebo en convulsiones motoras. Relutrigina también cumplió un criterio de valoración secundario clave, demostrando un aumento estadísticamente significativo del 66,2% en días libres de convulsiones motoras. También se observaron mejoras estadísticamente significativas en las puntuaciones de impresión global del clínico y del cuidador.
Las DEE SCN2A/8A no tienen actualmente terapias dirigidas aprobadas y relutrigina, si se aprueba, sería la primera terapia modificadora de la enfermedad para niños que sufren estas condiciones devastadoras y fatales. Los datos del estudio EMBOLD se presentaron en la Reunión Anual 2025 de la Sociedad Americana de Epilepsia.