FDA erteilt Priority Review für Relutrigine bei seltenen epileptischen Enzephalopathien
Die FDA hat Relutrigine für SCN2A- und SCN8A-Entwicklungs- und epileptische Enzephalopathien eine Priority Review erteilt, mit einem PDUFA-Zieldatum im September 2026. Daten der Phase-2/3-Studie zeigten eine 53%ige plazebobereinigte Reduktion motorischer Anfälle und eine 66,2%ige Zunahme anfallsfreier Tage. Bei Zulassung wäre es die erste gezielte Therapie für diese seltenen, tödlichen Kindererkrankungen.
Die Food and Drug Administration hat dem New Drug Application für Relutrigine, einen neuartigen Natriumkanal-Modulator, für die Behandlung von SCN2A- und SCN8A-Entwicklungs- und epileptischen Enzephalopathien eine Priority Review erteilt. Das Prescription Drug User Fee Act-Zieldatum für den Antrag ist der 27. September 2026.
Der NDA-Einreichung liegen Daten aus der Phase-2/3-EMBOLD-Studie zugrunde, die Patienten mit früh einsetzender SCN2A-DEE oder SCN8A-DEE einschloss. Die Studienteilnehmer wurden randomisiert, um entweder Relutrigine einmal täglich über 16 Wochen oder Relutrigine einmal täglich über 12 Wochen und passendes Placebo über 4 Wochen zu erhalten. Der primäre Endpunkt war die Veränderung der monatlichen Häufigkeit motorischer Anfälle gegenüber dem Ausgangswert.
Die Ergebnisse aus Kohorte 2 zeigten, dass die Behandlung mit Relutrigine zu einer 53%igen plazebobereinigten Reduktion motorischer Anfälle führte. Relutrigine erreichte auch einen wichtigen sekundären Endpunkt und demonstrierte eine statistisch signifikante 66,2%ige Zunahme anfallsfreier Tage. Auch statistisch signifikante Verbesserungen in den klinischen und pflegenden globalen Eindrucksskalen wurden beobachtet.
Für SCN2A/8A-DEEs gibt es derzeit keine zugelassenen gezielten Therapien, und Relutrigine wäre bei Zulassung die erste krankheitsmodifizierende Therapie für Kinder, die unter diesen verheerenden und tödlichen Erkrankungen leiden. Die EMBOLD-Studiendaten wurden auf dem 2025 American Epilepsy Society Annual Meeting vorgestellt.