FDA授予HanchorBio的HCB101治疗胃癌孤儿药资格认定
美国FDA已授予HanchorBio开发的HCB101用于治疗胃癌的孤儿药资格认定，适用范围包括HER2阳性与HER2阴性亚型的晚期胃腺癌。HCB101为新一代CD47–SIRPα通路抑制剂，旨在在增强先天免疫抗肿瘤作用的同时尽量降低血液学毒性，并正于1b/2a期试验（NCT06771622）中与ramucirumab及paclitaxel联合评估。
HanchorBio, Inc.是一家处于全球临床阶段的生物技术公司，致力于推进用于肿瘤和自身免疫性疾病的下一代免疫疗法。公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予HCB101用于治疗胃癌的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。该认定广泛覆盖胃癌，包括HER2阳性与HER2阴性亚型的晚期胃腺癌。
此次认定是HanchorBio获得的首个FDA孤儿药资格认定，标志着公司在监管层面的重要里程碑，并进一步验证了其在高度未满足医疗需求领域推进差异化免疫疗法的策略。该里程碑凸显了胃癌领域显著的未满足医疗需求，并为HCB101在这一患者人群中的持续临床开发提供了重要的监管支持。
HCB101是一种新一代CD47–SIRPα通路抑制剂，被工程化设计为亲和力优化、毒性降低的SIRPα-IgG4 Fc融合蛋白。该分子旨在恢复巨噬细胞介导的吞噬作用并增强抗原呈递，同时将以往限制早期CD47靶向策略的血液学毒性降至最低，从而可与既有标准治疗方案进行合理联合。
公司创始人、董事长兼CEO表示，胃癌仍是未满足医疗需求极为突出的领域，此次认定进一步强化了公司开发差异化免疫疗法、以切实改善患者结局的承诺。该认定提升了HCB101作为具有全球相关性的资产的定位，也是公司推进该项目走向美国及国际开发过程中具有战略意义的重要一步。此外，这也支持公司与跨国合作伙伴的持续沟通，因为公司正在探索HCB101及其更广泛免疫治疗管线的合作与授权机会。
在美国，胃癌属于罕见疾病，其患病人数远低于FDA关于孤儿药认定的法定阈值。尽管靶向治疗和免疫检查点抑制取得进展，但治疗结局——尤其在二线治疗场景——仍然不理想，缓解持久性有限且治疗相关毒性较大。
HCB101目前正在多项进行中的临床研究中接受评估，其中包括一项1b/2a期临床试验（NCT06771622），评估HCB101与ramucirumab和paclitaxel联合用于二线晚期胃癌。早期临床结果显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性，且其安全性特征与该分子差异化设计相一致。
公司总裁兼首席医学官指出，HCB101基于IgG4的SIRPα-Fc设计是有意选择的，旨在作为实体瘤先天免疫检查点的基础（backbone），支持重复给药和联合策略。在二线胃癌治疗中，标准方案的缓解持久性有限；目前观察到的肿瘤缩小深度和反应一致性，同时与标准ramucirumab-paclitaxel给药相兼容，支持在全球范围内持续推进HCB101，为存在显著未满足需求的患者带来潜在获益。
孤儿药资格认定可提供一定的开发激励措施，包括符合条件的临床试验费用税收抵免、免除FDA用户费用，以及在美国获批后可能获得7年的市场独占期。
HanchorBio计划继续推进HCB101的全球临床开发，同时探索其作为多种实体瘤适应证基础免疫疗法（backbone immunotherapy）的潜力。
HCB101是通过HanchorBio的FBDB平台理性工程化设计的SIRPα–IgG4 Fc融合蛋白，可选择性阻断CD47–SIRPα先天免疫检查点，同时尽量降低血液学毒性。与早期抗CD47策略不同，HCB101旨在保留巨噬细胞介导的抗肿瘤活性，并减少与红细胞的结合——这一限制曾在历史上制约CD47靶向治疗的临床实用性。
HCB101借助AI辅助的结构建模进行工程化设计，以实现对肿瘤细胞CD47的差异化结合，同时保持对红细胞CD47的低亲和力。其安全性特征、受体占有率特性及药理学属性均旨在支持与既定肿瘤治疗方案整合，而不干扰标准给药、既有安全性预期或临床工作流程。