FDA, 위암 치료제 HanchorBio의 HCB101에 희귀의약품 지정 부여
미국 식품의약국(FDA)은 HanchorBio의 차세대 면역치료제 HCB101을 위암 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 이번 지정은 HER2 양성 및 HER2 음성 아형을 포함한 진행성 위선암 등 위암 전반을 포괄한다.
HanchorBio, Inc.는 종양학 및 자가면역질환을 위한 차세대 면역치료제를 개발하는 글로벌 임상단계 바이오테크 기업으로, 미국 식품의약국(FDA)이 위암 치료를 위해 HCB101에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 부여했다고 발표했다. 이번 지정은 HER2 양성 및 HER2 음성 아형 모두에서의 진행성 위선암을 포함해 위암 전반을 포괄한다.
이번 지정은 HanchorBio가 FDA로부터 받은 첫 희귀의약품 지정으로, 회사에 중요한 규제적 이정표가 되는 동시에 높은 미충족 의료수요 영역에서 차별화된 면역치료제를 개발해 온 전략을 추가로 검증하는 의미가 있다. 이는 위암에서의 상당한 미충족 의료수요를 부각하는 한편, 해당 환자군에서 HCB101의 지속적인 임상 개발을 위한 중요한 규제적 지원을 제공한다.
HCB101은 차세대 CD47–SIRPα 경로 억제제로, 결합친화도를 최적화하고 독성을 완화하도록 설계된 SIRPα-IgG4 Fc 융합 단백질(affinity-optimized and toxicity-mitigated SIRPα-IgG4 Fc fusion protein)이다. 이 분자는 대식세포 매개 식작용(phagocytosis)을 회복하고 항원 제시를 강화하도록 설계됐으며, 과거 CD47 표적 접근법에서 한계를 만들어 왔던 혈액학적 독성을 최소화해 기존 표준치료와의 합리적인 병용을 가능하게 한다.
회사 설립자이자 이사회 의장 겸 CEO는 위암이 여전히 매우 큰 미충족 의료수요 영역이며, 이번 지정이 환자 예후를 의미 있게 개선할 수 있는 차별화된 면역치료제를 개발하겠다는 회사의 의지를 강화한다고 밝혔다. 또한 이번 지정은 HCB101을 글로벌 경쟁력을 갖춘 자산으로서 부각시키며, 프로그램을 미국 및 국제 개발로 진전시키는 과정에서 전략적으로 중요한 단계라고 설명했다. 더 나아가 HCB101 및 보다 광범위한 면역치료 파이프라인에 대한 협력과 라이선스 기회를 모색하는 가운데, 다국적 파트너들과의 지속적인 협의를 뒷받침한다고 덧붙였다.
위암은 미국에서 희귀질환으로 분류되며, 유병률은 FDA의 희귀의약품 지정 법정 기준치보다 훨씬 낮다. 표적치료와 면역관문억제(immune checkpoint inhibition)의 발전에도 불구하고, 특히 2차 치료 환경에서의 예후는 여전히 좋지 않으며, 반응 지속기간이 제한적이고 치료 관련 독성이 상당하다.
HCB101은 현재 여러 진행 중인 임상 연구에서 평가되고 있으며, 그중에는 2차 치료 진행성 위암에서 ramucirumab 및 paclitaxel과의 병용으로 HCB101을 평가하는 1b/2a상 임상시험(Phase 1b/2a trial) (NCT06771622)이 포함된다. 초기 임상 결과에서는 분자의 차별화된 설계와 일치하는 안전성 프로파일과 함께 유망한 항종양 활성이 확인됐다.
회사 사장 겸 최고 의학책임자(CMO)는 HCB101의 IgG4 기반 SIRPα-Fc 설계가 고형암에서 선천면역 관문(innate immune checkpoint) 기반(backbone)으로 반복 투여와 병용 전략을 지원하기 위해 의도적으로 선택됐다고 말했다. 표준 요법의 반응 지속성이 제한적인 2차 위암 환경에서, 현재까지 관찰된 종양 축소의 깊이와 일관된 반응은 표준 ramucirumab- paclitaxel 투여와의 병용 적합성을 유지하면서도, 미충족 수요가 큰 환자들을 위해 HCB101의 글로벌 개발을 지속적으로 추진할 근거를 제공한다고 밝혔다.
희귀의약품 지정은 적격 임상시험 비용에 대한 세액공제, FDA 사용자 수수료 면제, 그리고 미국에서 승인 시 최대 7년의 시장 독점권 가능성 등 특정 개발 인센티브를 제공한다.
HanchorBio는 여러 고형암 적응증 전반에서 기반 면역치료(backbone immunotherapy)로서의 잠재력을 탐색하는 동시에, 글로벌 임상 개발을 통해 HCB101의 개발을 지속적으로 추진할 계획이다.
HCB101은 HanchorBio의 FBDB 플랫폼에서 개발된 합리적 설계(rationally engineered)의 SIRPα–IgG4 Fc 융합 단백질로, CD47–SIRPα 선천면역 관문을 선택적으로 차단하면서 혈액학적 독성을 최소화하도록 고안됐다. 기존의 초기 항-CD47 접근법과 달리, HCB101은 대식세포 매개 항종양 활성을 보존하는 동시에 적혈구에 대한 결합을 줄이도록 설계됐는데, 이는 과거 CD47 표적 치료의 임상적 유용성을 제한해 왔던 요인이었다.
HCB101은 AI 보조 구조 모델링(AI-assisted structural modeling)을 통해 암세포의 CD47에 대한 차별화된 결합을 달성하면서도 적혈구의 CD47에는 낮은 친화도를 유지하도록 설계됐다. 또한 그 안전성 프로파일, 수용체 점유(receptor occupancy) 특성, 약리학적 특성은 표준 용량, 안전성 기대치, 또는 임상 워크플로를 방해하지 않으면서 확립된 종양학 요법과의 통합을 지원하도록 설계됐다.