FDA concede designação de medicamento órfão ao HCB101, da HanchorBio, para tratamento de câncer gástrico
A U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao HCB101, imunoterapia de nova geração da HanchorBio, para o tratamento do câncer gástrico, incluindo os subtipos HER2-positivo e HER2-negativo. O HCB101 está em avaliação clínica em combinação com ramucirumab e paclitaxel e a designação oferece incentivos ao desenvolvimento e potencial exclusividade de mercado.
HanchorBio, Inc., uma empresa global de biotecnologia em estágio clínico que desenvolve imunoterapias de nova geração para oncologia e doenças autoimunes, anunciou que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedeu a Designação de Medicamento Órfão (Orphan Drug Designation, ODD) ao HCB101 para o tratamento do câncer gástrico. A designação abrange o câncer gástrico de forma ampla, incluindo o adenocarcinoma gástrico avançado nos subtipos HER2-positivo e HER2-negativo.
Essa designação marca a primeira Designação de Medicamento Órfão da FDA para a HanchorBio, representando um marco regulatório significativo para a empresa e validando ainda mais sua estratégia de avançar imunoterapias diferenciadas em áreas de alta necessidade médica não atendida. Esse marco ressalta a importante necessidade médica não atendida no câncer gástrico e fornece suporte regulatório relevante para o desenvolvimento clínico contínuo do HCB101 nessa população de pacientes.
HCB101 é um inibidor de nova geração da via CD47–SIRPα, desenvolvido como uma proteína de fusão SIRPα-IgG4 Fc com afinidade otimizada e toxicidade mitigada. A molécula foi projetada para restaurar a fagocitose mediada por macrófagos e aumentar a apresentação de antígenos, ao mesmo tempo em que minimiza as toxicidades hematológicas que historicamente limitaram abordagens anteriores direcionadas ao CD47, possibilitando a combinação racional com padrões de tratamento estabelecidos.
O fundador, presidente do conselho e CEO da empresa afirmou que o câncer gástrico continua sendo uma área de profunda necessidade médica não atendida, e que essa designação reforça o compromisso da empresa em desenvolver imunoterapias diferenciadas que possam melhorar de forma significativa os desfechos dos pacientes. A designação fortalece o perfil do HCB101 como um ativo de relevância global e representa um passo estrategicamente importante à medida que a empresa avança o programa rumo ao desenvolvimento nos EUA e internacionalmente. Ela também apoia o engajamento contínuo com parceiros multinacionais, enquanto a empresa explora oportunidades de colaboração e licenciamento para o HCB101 e seu pipeline mais amplo de imunoterapia.
O câncer gástrico é uma doença rara nos Estados Unidos, com prevalência bem abaixo do limite legal estabelecido pela FDA para a designação de medicamento órfão. Apesar dos avanços em terapia-alvo e na inibição de checkpoint imune, os resultados, particularmente no cenário de segunda linha, permanecem ruins, com durabilidade de resposta limitada e toxicidade substancial relacionada ao tratamento.
Atualmente, o HCB101 está sendo avaliado em múltiplos estudos clínicos em andamento, incluindo um ensaio de Fase 1b/2a (NCT06771622) que avalia o HCB101 em combinação com ramucirumab e paclitaxel em câncer gástrico avançado de segunda linha. Achados clínicos iniciais demonstraram atividade antitumoral promissora com um perfil de segurança consistente com o desenho diferenciado da molécula.
O presidente e diretor médico (chief medical officer) da empresa observou que o desenho SIRPα-Fc baseado em IgG4 do HCB101 foi intencionalmente selecionado para apoiar doses repetidas e estratégias de combinação como um backbone de checkpoint imune inato em tumores sólidos. Em um cenário de câncer gástrico de segunda linha, no qual os esquemas padrão oferecem durabilidade limitada, a profundidade da redução tumoral e a consistência de resposta observadas até o momento, mantendo compatibilidade com a administração padrão de ramucirumab-paclitaxel, sustentam o avanço global contínuo do HCB101 para pacientes com necessidade significativa não atendida.
A Designação de Medicamento Órfão oferece determinados incentivos ao desenvolvimento, incluindo elegibilidade para créditos fiscais sobre despesas qualificadas de ensaios clínicos, isenção de taxas de usuário da FDA e o potencial de sete anos de exclusividade de mercado após a aprovação nos Estados Unidos.
A HanchorBio planeja continuar avançando o HCB101 por meio do desenvolvimento clínico global, enquanto explora seu potencial como uma imunoterapia backbone em múltiplas indicações de tumores sólidos.
HCB101 é uma proteína de fusão SIRPα–IgG4 Fc racionalmente projetada, desenvolvida na plataforma FBDB da HanchorBio para bloquear seletivamente o checkpoint imune inato CD47–SIRPα, minimizando ao mesmo tempo a toxicidade hematológica. Diferentemente de abordagens anti-CD47 anteriores, o HCB101 foi projetado para preservar a atividade antitumoral mediada por macrófagos, ao mesmo tempo em que reduz a ligação a hemácias, uma limitação que historicamente restringiu a utilidade clínica de terapias direcionadas ao CD47.
O HCB101 foi desenvolvido com modelagem estrutural assistida por IA para alcançar ligação diferenciada ao CD47 em células cancerosas, mantendo baixa afinidade pelo CD47 em hemácias. Seu perfil de segurança, as características de ocupação do receptor e as propriedades farmacológicas foram projetados para apoiar a integração com esquemas oncológicos estabelecidos sem interromper a dosagem padrão, as expectativas de segurança ou os fluxos de trabalho clínicos.