La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a HCB101 de HanchorBio para el tratamiento del cáncer gástrico
La U.S. Food and Drug Administration (FDA) otorgó la Orphan Drug Designation (ODD) a HCB101 de HanchorBio para el tratamiento del cáncer gástrico, incluidos los subtipos HER2-positivo y HER2-negativo. HCB101, un inhibidor de nueva generación de la vía CD47–SIRPα, se está evaluando en un ensayo de Fase 1b/2a (NCT06771622) en combinación con ramucirumab y paclitaxel.
HanchorBio, Inc., una empresa biotecnológica global en fase clínica que impulsa inmunoterapias de nueva generación para oncología y enfermedades autoinmunes, anunció que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) otorgó la Orphan Drug Designation (ODD) a HCB101 para el tratamiento del cáncer gástrico. La designación abarca el cáncer gástrico en sentido amplio, incluido el adenocarcinoma gástrico avanzado en los subtipos HER2-positivo y HER2-negativo.
Esta designación marca la primera FDA Orphan Drug Designation para HanchorBio, lo que representa un hito regulatorio significativo para la compañía y valida aún más su estrategia de avanzar inmunoterapias diferenciadas en áreas con alta necesidad médica no cubierta. Este hito subraya la importante necesidad médica no cubierta en el cáncer gástrico y proporciona un respaldo regulatorio relevante para el desarrollo clínico continuo de HCB101 en esta población de pacientes.
HCB101 es un inhibidor de nueva generación de la vía CD47–SIRPα, diseñado como una proteína de fusión SIRPα–IgG4 Fc con afinidad optimizada y toxicidad mitigada. La molécula está diseñada para restaurar la fagocitosis mediada por macrófagos y potenciar la presentación de antígenos, al tiempo que minimiza las toxicidades hematológicas que históricamente han limitado los enfoques previos dirigidos a CD47, lo que permite una combinación racional con los estándares de atención establecidos.
El fundador, presidente del consejo y CEO de la compañía afirmó que el cáncer gástrico sigue siendo un área con una profunda necesidad médica no cubierta, y que esta designación refuerza el compromiso de la empresa con el desarrollo de inmunoterapias diferenciadas que puedan mejorar de forma significativa los resultados de los pacientes. La designación fortalece el perfil de HCB101 como un activo de relevancia global y representa un paso estratégicamente importante a medida que la compañía impulsa el programa hacia el desarrollo en Estados Unidos e internacionalmente. Además, respalda la interacción en curso con socios multinacionales mientras la empresa explora oportunidades de colaboración y licenciamiento para HCB101 y su cartera más amplia de inmunoterapia.
El cáncer gástrico es una enfermedad rara en Estados Unidos, con una prevalencia muy por debajo del umbral legal de la FDA para la designación de medicamento huérfano. A pesar de los avances en terapias dirigidas e inhibición de puntos de control inmunitarios, los resultados —en particular en el contexto de segunda línea— siguen siendo deficientes, con durabilidad de respuesta limitada y toxicidad sustancial relacionada con el tratamiento.
Actualmente, HCB101 se está evaluando en múltiples estudios clínicos en curso, incluido un ensayo de Fase 1b/2a (NCT06771622) que evalúa HCB101 en combinación con ramucirumab y paclitaxel en cáncer gástrico avanzado de segunda línea. Los hallazgos clínicos iniciales han demostrado una actividad antitumoral prometedora con un perfil de seguridad coherente con el diseño diferenciado de la molécula.
El presidente y director médico de la compañía señaló que el diseño SIRPα-Fc basado en IgG4 de HCB101 fue seleccionado intencionalmente para respaldar la dosificación repetida y las estrategias de combinación como una base de punto de control inmunitario innato en tumores sólidos. En un escenario de cáncer gástrico de segunda línea, donde los regímenes estándar ofrecen una durabilidad limitada, la magnitud de la reducción tumoral y la consistencia de la respuesta observadas hasta la fecha, manteniendo la compatibilidad con la administración estándar de ramucirumab-paclitaxel, respaldan el avance global continuo de HCB101 para pacientes con una necesidad significativa no cubierta.
La Orphan Drug Designation proporciona ciertos incentivos para el desarrollo, incluida la elegibilidad para créditos fiscales sobre gastos calificados de ensayos clínicos, la exención de tarifas de usuario de la FDA y la posibilidad de siete años de exclusividad de mercado tras la aprobación en Estados Unidos.
HanchorBio planea seguir impulsando HCB101 mediante el desarrollo clínico global mientras explora su potencial como inmunoterapia de base en múltiples indicaciones de tumores sólidos.
HCB101 es una proteína de fusión SIRPα–IgG4 Fc diseñada de forma racional y desarrollada en la plataforma FBDB de HanchorBio para bloquear selectivamente el punto de control inmunitario innato CD47–SIRPα mientras minimiza la toxicidad hematológica. A diferencia de los enfoques anti-CD47 anteriores, HCB101 está diseñada para preservar la actividad antitumoral mediada por macrófagos y, al mismo tiempo, reducir la unión a los glóbulos rojos, una limitación que históricamente restringió la utilidad clínica de las terapias dirigidas a CD47.
HCB101 se diseñó mediante modelado estructural asistido por IA para lograr una unión diferenciada a CD47 en células cancerosas, manteniendo una baja afinidad por CD47 en glóbulos rojos. Su perfil de seguridad, las características de ocupación del receptor y sus propiedades farmacológicas están diseñadas para favorecer la integración con regímenes oncológicos establecidos sin alterar la dosificación estándar, las expectativas de seguridad ni los flujos de trabajo clínicos.