国会通过FDA药品改革：优先审评券、孤儿药独占期与仿制药透明度

《2026年综合拨款法案》（Consolidated Appropriations Act, 2026）于2月3日颁布，其中包含多项影响药物研发激励与竞争格局的FDA改革措施。这些措施包括：续期FDA发放罕见儿科疾病优先审评券（priority review vouchers，PRVs）的授权；解决围绕孤儿药独占期（orphan drug exclusivity，ODE）适用范围的不确定性；并提高FDA在定性与定量一致性（qualitative and quantitative sameness，Q1/Q2）判定方面的透明度，以加快仿制药审批流程。

《2026年法案》重新授权罕见儿科疾病PRV项目。此前，国会已允许该项目对在2024年12月20日之前未被指定为罕见儿科疾病的产品到期终止。根据该项目，如果FDA批准申办方针对罕见儿科疾病的合格药物或生物制品申请，申办方将获得一张券，该券随后可用于兑换另一款产品的优先审评。该券可出售或转让，历来具有显著的市场价值，常以1亿至2亿美元的价格成交。因此，PRV资格可能成为融资或合作策略中的一个重要考量因素。

除非国会再次采取行动延长该项目的授权，否则对于在2029年9月30日之后获批的产品，FDA将无法发放PRV。

《2026年法案》还作出一项修改，以消除围绕ODE适用范围的不确定性——ODE是一种强有力的监管性独占权，通过阻止部分竞争产品获批来激励罕见病药物研发。在近期修订之前，一旦FDA批准某款已获得针对某一罕见疾病或状况的孤儿药认定的药物（包括生物制品）申请，法律即禁止FDA在该孤儿药获批后7年内批准另一申办方关于“用于相同疾病或状况的相同药物”的申请。通常，产品最初获得孤儿药认定所对应的“疾病或状况”范围，比其最终获批的具体适应证更为宽泛，而FDA长期以来对该法条语言的解释是：ODE仅阻止另一产品针对相同已获批用途或适应证获得批准。

但在 Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (Catalyst) v. Becerra 一案中，美国第十一巡回上诉法院认为相关法条文字排除了FDA的上述解释，并裁定Catalyst药物的ODE将阻止另一家公司药物针对所有落入孤儿药认定疾病范围内的适应证获批。尽管FDA表示将继续在法院命令范围之外适用其既有解释与法规，但Catalyst判决造成不确定性，并引发进一步诉讼。

《2026年法案》似乎以支持FDA立场的方式解决了这一不确定性——规定ODE仅阻止“在[孤儿药认定]罕见疾病或状况范围内，用于相同已获批用途或适应证的相同药物”获得批准。国会还明确，该修订适用于所有获得孤儿药认定的药物，不论其获得认定或FDA批准的时间。这一澄清可能影响创新药与跟随开发申办方的全生命周期规划、适应证策略以及诉讼风险评估。

促进仿制药竞争的一项改革也被纳入《2026年法案》。对于某些仿制药（通常为外用制剂、注射制剂等），FDA要求简化新药申请（abbreviated new drug application，ANDA）申请人证明其产品在Q1/Q2方面与参比列名药（reference listed drug）一致。《2026年法案》要求提高FDA在Q1/Q2判定方面的透明度，以加快仿制药审批流程。