Kongress verabschiedet FDA-Arzneimittelreformen zu Vouchern, Orphan-Exklusivität und Generika-Transparenz

Der Consolidated Appropriations Act, 2026, der am 3. Februar verabschiedet wurde, umfasst mehrere FDA-Reformen, die Anreize für die Arzneimittelentwicklung und die Wettbewerbsdynamik beeinflussen. Dazu gehören Maßnahmen zur Verlängerung der Befugnis der FDA, Priority-Review-Voucher (PRVs) für seltene pädiatrische Erkrankungen zu vergeben, zur Beseitigung von Unsicherheiten hinsichtlich des Umfangs der Orphan-Drug-Exclusivity (ODE) sowie zur Erhöhung der Transparenz bei den qualitativen und quantitativen Übereinstimmungsbewertungen (Q1/Q2) der FDA mit dem Ziel, den Zulassungsprozess für Generika zu beschleunigen.

Das Gesetz von 2026 reautorisiert das PRV-Programm für seltene pädiatrische Erkrankungen, dessen Auslaufen der Kongress zuvor für Produkte zugelassen hatte, die bis zum 20. Dezember 2024 nicht als für seltene pädiatrische Erkrankungen bestimmt gekennzeichnet wurden. Im Rahmen dieses Programms erhält ein Sponsor, wenn die FDA einen qualifizierenden Arzneimittel- oder Biologika-Zulassungsantrag für eine seltene pädiatrische Erkrankung genehmigt, einen Voucher, der anschließend eingelöst werden kann, um für ein anderes Produkt eine vorrangige Prüfung (priority review) zu erhalten. Voucher können verkauft oder übertragen werden und haben historisch einen erheblichen Marktwert erzielt; sie wurden häufig zu Preisen zwischen 100 und 200 Millionen US-Dollar verkauft. Damit kann die PRV-Berechtigung ein potenziell wichtiger Faktor in Finanzierungs- oder Partnerschaftsstrategien sein.

Sofern der Kongress nicht erneut tätig wird und die Befugnis für das Programm verlängert, wird die FDA keine PRVs für Produkte vergeben können, die nach dem 30. September 2029 zugelassen werden.

Der Act von 2026 nahm außerdem eine Änderung vor, um Unsicherheiten hinsichtlich des Umfangs der ODE zu beseitigen – einer starken regulatorischen Exklusivität, die die Zulassung bestimmter konkurrierender Produkte blockiert, um die Arzneimittelentwicklung für seltene Erkrankungen zu fördern. Vor den jüngsten Änderungen verhinderte das Gesetz, sobald die FDA einen Antrag für ein Arzneimittel (einschließlich eines Biologikums) genehmigt hatte, das eine Orphan-Designation für eine seltene Krankheit oder Erkrankung erhalten hatte, die Zulassung eines Antrags eines anderen Sponsors für „dasselbe Arzneimittel für dieselbe Krankheit oder Erkrankung“ bis sieben Jahre nach der Zulassung des Orphan-Arzneimittels. Häufig ist die „Krankheit oder Erkrankung“, für die ein Produkt ursprünglich eine Orphan-Designation erhält, weiter gefasst als die spezifische Indikation, für die das Produkt letztlich zugelassen wird, und die FDA hatte diese gesetzliche Formulierung lange so ausgelegt, dass ODE die Zulassung eines anderen Produkts nur für denselben zugelassenen Anwendungsbereich bzw. dieselbe Indikation blockiert.

In Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (Catalyst) v. Becerra stellte jedoch das U.S. Court of Appeals for the Eleventh Circuit fest, dass der Gesetzeswortlaut die Auslegung der FDA ausschließe, und entschied, dass die ODE für das Arzneimittel von Catalyst die Zulassung des Arzneimittels eines anderen Unternehmens für alle Indikationen verhindere, die unter die orphan-designierte Krankheit fallen. Obwohl die FDA angab, ihre bestehende Auslegung und ihre Vorschriften außerhalb des Anwendungsbereichs der gerichtlichen Anordnung weiterhin anzuwenden, schuf die Catalyst-Entscheidung Unsicherheit und veranlasste weitere Rechtsstreitigkeiten.

Der Act von 2026 scheint diese Unsicherheit zugunsten der Position der FDA zu klären, indem er vorsieht, dass ODE die Zulassung nur von „demselben Arzneimittel für denselben zugelassenen Anwendungsbereich bzw. dieselbe Indikation innerhalb [der orphan-designierten] seltenen Krankheit oder Erkrankung“ blockiert. Der Kongress legte außerdem fest, dass die Änderung für alle orphan-designierten Arzneimittel gilt, unabhängig davon, wann sie die Designation oder die FDA-Zulassung erhalten. Diese Klarstellung kann die Lebenszyklusplanung, die Indikationsstrategie und Bewertungen des Prozessrisikos sowohl für Originator- als auch für Folgeentwickler-Sponsoren beeinflussen.

Eine Reform zur Förderung des Generikawettbewerbs fand ebenfalls Eingang in den Act von 2026. Für bestimmte Generika (typischerweise topische Präparate, Parenteralia und Ähnliches) verlangt die FDA vom Antragsteller einer abbreviated new drug application (ANDA), nachzuweisen, dass sein Produkt in Bezug auf Q1/Q2 dem reference listed drug entspricht. Der Act von 2026 schreibt eine erhöhte Transparenz bei den Q1/Q2-Bestimmungen der FDA vor, mit dem Ziel, den Zulassungsprozess für Generika zu beschleunigen.