의회, 바우처·희귀의약품 독점권·제네릭 투명성 관련 FDA 의약품 제도 개혁 법제화
2월 3일 제정된 Consolidated Appropriations Act, 2026는 의약품 개발 유인과 경쟁 환경에 영향을 주는 여러 FDA 개혁을 담았다. 이 법은 희귀 소아질환 우선심사 바우처(PRV) 프로그램을 2029년 9월 30일까지 재승인하고, 희귀의약품 독점권(ODE)의 적용 범위를 명확히 하며, 특정 제네릭 의약품의 Q1/Q2 동일성 판단에 대한 FDA의 투명성 강화를 의무화했다.
The Consolidated Appropriations Act, 2026, enacted on February 3, includes several FDA reforms that affect drug development incentives and competitive dynamics. 여기에는 FDA의 희귀 소아질환 우선심사 바우처(priority review voucher, PRV) 부여 권한을 연장하는 조치, 희귀의약품 독점권(orphan drug exclusivity, ODE)의 적용 범위를 둘러싼 불확실성을 해소하는 조치, 그리고 제네릭 의약품 승인 절차를 가속화한다는 목표로 FDA의 정성·정량적 동일성(qualitative and quantitative sameness, Q1/Q2) 판단에 관한 투명성을 높이는 조치가 포함된다.
2026년 법은 희귀 소아질환 PRV 프로그램을 재승인했다. 의회는 앞서 2024년 12월 20일까지 희귀 소아질환으로 지정되지 않은 제품에 대해서는 이 프로그램이 일몰되도록 허용한 바 있다. 이 프로그램에 따르면, FDA가 희귀 소아질환에 대한 스폰서의 적격 의약품 또는 생물학적 제제 신청을 승인하면 스폰서는 바우처를 받게 되며, 이를 사용해 다른 제품에 대해 우선심사를 받을 수 있다. 바우처는 매각 또는 양도가 가능하며, 과거 시장에서 상당한 가치를 인정받아 1억~2억 달러 사이의 가격에 거래되는 경우가 많았다. 이에 따라 PRV 적격성은 자금조달 또는 파트너십 전략에서 잠재적으로 중요한 고려 요소가 될 수 있다.
의회가 다시 프로그램 연장에 나서지 않는 한, FDA는 2029년 9월 30일 이후 승인되는 제품에 대해서는 PRV를 부여할 수 없게 된다.
2026년 법은 또한 ODE의 적용 범위를 둘러싼 불확실성을 해소하기 위한 변경을 담았다. ODE는 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위해 특정 경쟁 제품의 승인을 차단하는 강력한 규제상 독점권이다. 최근 개정 전에는, 희귀질환 또는 상태에 대해 희귀의약품 지정을 받은 의약품(생물학적 제제 포함)의 신청이 FDA에서 승인되면, 해당 법률은 그 희귀의약품 승인 후 7년이 경과할 때까지 다른 스폰서의 신청에 대해 “동일한 질병 또는 상태에 대한 동일한 의약품(the same drug for the same disease or condition)”을 FDA가 승인하지 못하도록 했다. 다만 제품이 처음 희귀의약품 지정을 받을 때의 “질병 또는 상태”는 최종적으로 승인되는 구체적 적응증보다 더 광범위한 경우가 많았고, FDA는 오랫동안 이 문구를 ODE가 ‘동일한 승인된 사용 또는 적응증’에 대해 다른 제품의 승인을 차단한다는 의미로 해석해 왔다.
그러나 Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (Catalyst) v. Becerra 사건에서 미국 제11순회항소법원은 해당 법률 문언이 FDA의 해석을 배제한다고 판단하며, Catalyst의 약물에 대한 ODE가 희귀의약품으로 지정된 질병 범위에 포함되는 모든 적응증에 대해 다른 회사 약물의 승인을 막는다고 판시했다. FDA는 법원 명령의 범위를 벗어나는 경우 기존 해석과 규정을 계속 적용하겠다고 밝혔지만, Catalyst 판결은 불확실성을 야기했고 추가 소송을 촉발했다.
2026년 법은 이러한 불확실성을 FDA의 입장에 유리하게 정리한 것으로 보인다. 즉 ODE는 “[희귀의약품으로 지정된] 희귀질환 또는 상태 내에서 동일한 승인된 사용 또는 적응증에 대한 동일한 의약품(the same drug for the same approved use or indication within [the orphan designated] rare disease or condition)”의 승인만을 차단한다고 규정했다. 의회는 또한 이 개정이 지정 또는 FDA 승인 시점과 무관하게 모든 희귀의약품 지정 약물에 적용된다고 명시했다. 이러한 명확화는 혁신 신약 개발사와 후속 개발사 모두에게 제품 수명주기(lifecycle) 계획, 적응증 전략, 소송 리스크 평가에 영향을 미칠 수 있다.
제네릭 경쟁을 촉진하기 위한 개혁도 2026년 법에 포함됐다. 일부 제네릭 의약품(통상 국소제, 주사제 등)의 경우, FDA는 약식신약신청(abbreviated new drug application, ANDA) 신청자에게 자사 제품이 참조등재의약품(reference listed drug)과 Q1/Q2가 동일함을 입증하도록 요구한다. 2026년 법은 제네릭 의약품 승인 절차를 가속화한다는 목표로 FDA의 Q1/Q2 판단에 관한 투명성 강화를 의무화했다.