議会、2026年歳出法でFDAの医薬品改革を制定 バウチャー、オーファン独占、後発薬の透明性が焦点
2月3日に成立したConsolidated Appropriations Act, 2026は、希少小児疾患優先審査バウチャー（PRV）プログラムを2029年まで再承認した。併せて、オーファン医薬品独占（ODE）の範囲を明確化し、後発医薬品のQ1/Q2判断に関するFDAの透明性向上を義務付け、承認迅速化を狙う。
Title: 議会、2026年歳出法でFDAの医薬品改革を制定 バウチャー、オーファン独占、後発薬の透明性が焦点
Label: 2026年歳出法におけるFDA医薬品改革
Summary: 2月3日に成立したConsolidated Appropriations Act, 2026は、希少小児疾患優先審査バウチャー（priority review voucher：PRV）プログラムを2029年まで再承認し、オーファン医薬品独占（orphan drug exclusivity：ODE）の適用範囲を明確化するとともに、特定の後発医薬品に関するFDAの定性・定量同一性（qualitative and quantitative sameness：Q1/Q2）判断の透明性向上を義務付けた。
Highlights:
- 2月3日に成立したConsolidated Appropriations Act, 2026は、希少小児疾患PRVプログラムを2029年9月30日まで再承認する
- 優先審査バウチャーは歴史的に高い市場価値を持ち、しばしば1億～2億ドルで売買されてきた
- 同法は、オーファン医薬品独占が、オーファン指定された希少疾患または状態の範囲内における同一の承認された用途または適応についてのみ、同一医薬品の承認を阻むことを明確化する
- 立法は、後発医薬品の承認プロセスを迅速化する目的で、特定の後発医薬品に関するFDAのQ1/Q2判断の透明性向上を義務付ける
Content: 2月3日に成立したConsolidated Appropriations Act, 2026には、医薬品開発インセンティブおよび競争環境に影響を及ぼす複数のFDA改革が盛り込まれた。具体的には、希少小児疾患優先審査バウチャー（PRV）を付与するFDAの権限を更新する措置、オーファン医薬品独占（ODE）の適用範囲をめぐる不確実性への対応、ならびに後発医薬品の承認プロセス迅速化を目的としたFDAの定性・定量同一性（Q1/Q2）判断に関する透明性の向上である。
2026年法は、希少小児疾患PRVプログラムを再承認する。議会は以前、2024年12月20日までに希少小児疾患として指定されていない製品について、同プログラムを失効させることを許容していた。このプログラムでは、FDAが希少小児疾患を対象とするスポンサーの適格な医薬品または生物学的製品の申請を承認した場合、スポンサーはバウチャーを受け取り、その後、別の製品に対する優先審査を得るためにこれを使用（償還）できる。バウチャーは売却または譲渡が可能で、歴史的に高い市場価値を有し、しばしば1億～2億ドルで取引されてきた。このため、PRVの適格性は、資金調達や提携戦略において潜在的に重要な検討事項となり得る。
議会が同プログラムの権限を延長するために再び措置を講じない限り、FDAは2029年9月30日以降に承認される製品についてPRVを付与できなくなる。
2026年法はまた、ODEの適用範囲をめぐる不確実性を解消するための変更も行った。ODEは、希少疾患向けの医薬品開発を促進するために、特定の競合製品の承認を阻む強力な規制上の独占である。今回の改正以前は、希少疾患または状態についてオーファン指定を受けた医薬品（生物学的製品を含む）の申請をFDAが承認すると、法令上、オーファン医薬品の承認から7年間、他のスポンサーによる「同一疾患または状態に対する同一医薬品」の申請をFDAが承認することができないとされていた。しばしば、製品が当初オーファン指定を受ける「疾患または状態」は、最終的に承認される具体的な適応よりも広範であり、FDAは長年、この法文言を、ODEは同一の承認された用途または適応についてのみ他製品の承認を阻むものとして解釈してきた。
しかし、Catalyst Pharmaceuticals, Inc.（Catalyst） v. Becerraにおいて、第11巡回区連邦控訴裁判所は、当該法文言がFDAの解釈を許さないと判断し、Catalystの医薬品に対するODEが、オーファン指定された疾患に含まれるすべての適応について他社医薬品の承認を阻むと判示した。FDAは、裁判所命令の範囲外では従来の解釈および規則の適用を継続すると示したものの、Catalyst判決は不確実性を生み、追加の訴訟を誘発した。
2026年法は、この不確実性をFDAの立場に沿って決着させるように見える。すなわち、ODEは「（オーファン指定された）希少疾患または状態の範囲内における、同一の承認された用途または適応についての同一医薬品」の承認のみを阻む、と規定した。議会はさらに、この改正が、指定やFDA承認の時期にかかわらず、すべてのオーファン指定医薬品に適用されることを明確にした。この明確化は、先発企業およびフォローオン開発企業の双方にとって、ライフサイクル計画、適応戦略、ならびに訴訟リスク評価に影響を与える可能性がある。
後発医薬品の競争促進を目的とする改革も、2026年法に盛り込まれた。特定の後発医薬品（通常、外用剤、非経口製剤など）について、FDAは簡略新薬承認申請（abbreviated new drug application：ANDA）の申請者に、参照標準製剤（reference listed drug）に対して製品がQ1/Q2であることを示すよう求めている。2026年法は、後発医薬品の承認プロセスを迅速化することを目的として、FDAのQ1/Q2判断に関する透明性向上を義務付けている。