Congresso aprova reformas da FDA sobre vouchers, exclusividade órfã e transparência de genéricos

A Consolidated Appropriations Act, 2026, promulgada em 3 de fevereiro, inclui várias reformas da FDA que afetam incentivos ao desenvolvimento de medicamentos e a dinâmica competitiva. Entre elas estão medidas que renovam a autoridade da FDA para conceder vouchers de revisão prioritária para doença pediátrica rara (priority review vouchers, PRVs), abordam a incerteza em torno do escopo da exclusividade de medicamento órfão (orphan drug exclusivity, ODE) e aumentam a transparência sobre as determinações de equivalência qualitativa e quantitativa (qualitative and quantitative sameness, Q1/Q2) da FDA, com o objetivo de acelerar o processo de aprovação de medicamentos genéricos.

A lei de 2026 reautoriza o programa de PRV para doença pediátrica rara, que o Congresso havia anteriormente permitido expirar para produtos não designados para doenças pediátricas raras até 20 de dezembro de 2024. Nesse programa, se a FDA aprovar o pedido qualificável de um patrocinador (sponsor) de medicamento ou produto biológico para uma doença pediátrica rara, o patrocinador recebe um voucher, que pode então ser resgatado para obter revisão prioritária de um produto diferente. Os vouchers podem ser vendidos ou transferidos e, historicamente, alcançaram valor de mercado significativo, frequentemente sendo negociados por preços entre US$ 100 milhões e US$ 200 milhões. Isso torna a elegibilidade ao PRV uma consideração potencialmente importante em estratégias de financiamento ou de parcerias.

A menos que o Congresso volte a agir para estender a autoridade do programa, a FDA não poderá conceder PRVs para produtos aprovados após 30 de setembro de 2029.

A lei de 2026 também promoveu uma mudança para resolver a incerteza quanto ao escopo da ODE — uma poderosa exclusividade regulatória que bloqueia a aprovação de determinados produtos concorrentes para incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. Antes das emendas recentes, uma vez que a FDA aprovasse um pedido para um medicamento (incluindo um biológico) que tivesse recebido designação órfã para uma doença ou condição rara, o estatuto impedia a FDA de aprovar o pedido de outro patrocinador para “o mesmo medicamento para a mesma doença ou condição” até sete anos após a aprovação do medicamento órfão. Muitas vezes, a “doença ou condição” para a qual um produto recebe originalmente a designação de medicamento órfão é mais ampla do que a indicação específica para a qual o produto acaba sendo aprovado, e a FDA há muito interpretava essa redação estatutária como significando que a ODE apenas bloqueia a aprovação de outro produto para o mesmo uso ou indicação aprovados.

Mas, em Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (Catalyst) v. Becerra, a U.S. Court of Appeals for the Eleventh Circuit concluiu que a redação estatutária inviabilizava a interpretação da FDA e decidiu que a ODE do medicamento da Catalyst barrava a aprovação do medicamento de outra empresa para todas as indicações que se enquadrassem na doença designada como órfã. Embora a FDA tenha indicado que continuaria a aplicar sua interpretação e regulamentos existentes fora do escopo da ordem do Tribunal, a decisão Catalyst gerou incerteza e motivou litígios adicionais.

A lei de 2026 parece encerrar essa incerteza em favor da posição da FDA — ao estabelecer que a ODE apenas bloqueia a aprovação de “o mesmo medicamento para o mesmo uso ou indicação aprovados dentro da [doença ou condição rara designada como órfã]”. O Congresso também especificou que a emenda se aplica a todos os medicamentos designados como órfãos, independentemente de quando recebam a designação ou a aprovação da FDA. Esse esclarecimento pode afetar o planejamento do ciclo de vida do produto, a estratégia de indicações e as avaliações de risco de litígio tanto para patrocinadores inovadores quanto para patrocinadores de produtos subsequentes.

Uma reforma para promover a concorrência de genéricos também foi incluída na lei de 2026. Para certos medicamentos genéricos (tipicamente, tópicos, parenterais e similares), a FDA exige que o solicitante de um pedido abreviado de novo medicamento (abbreviated new drug application, ANDA) demonstre que seu produto é Q1/Q2 em relação ao medicamento de referência listado (reference listed drug). A lei de 2026 determina maior transparência nas determinações Q1/Q2 da FDA, com o objetivo de acelerar o processo de aprovação de medicamentos genéricos.