Le Congrès adopte des réformes de la FDA sur les vouchers, l’exclusivité des médicaments orphelins et la transparence des génériques

La Consolidated Appropriations Act, 2026, promulguée le 3 février, comprend plusieurs réformes de la FDA qui influent sur les incitations au développement des médicaments et la dynamique concurrentielle. Elles incluent des mesures renouvelant l’autorité de la FDA pour attribuer des rare pediatric disease priority review vouchers (PRV), levant l’incertitude concernant la portée de l’orphan drug exclusivity (ODE) et renforçant la transparence autour des déterminations de similarité qualitative et quantitative (Q1/Q2) de la FDA, dans l’objectif d’accélérer le processus d’approbation des médicaments génériques.

La loi de 2026 réautorise le programme de PRV pour les maladies pédiatriques rares, que le Congrès avait auparavant laissé expirer pour les produits non désignés comme destinés à des maladies pédiatriques rares au 20 décembre 2024. Dans le cadre de ce programme, si la FDA approuve la demande d’autorisation d’un médicament ou d’un produit biologique (biologic) éligible pour une maladie pédiatrique rare, le promoteur reçoit un voucher, qui peut ensuite être utilisé afin d’obtenir un examen prioritaire d’un autre produit. Les vouchers peuvent être vendus ou transférés et ont historiquement représenté une valeur de marché importante, se négociant souvent à des prix compris entre 100 et 200 millions de dollars. L’éligibilité à un PRV peut ainsi constituer un élément potentiellement important dans les stratégies de financement ou de partenariat.

À moins que le Congrès n’intervienne de nouveau pour prolonger l’autorité du programme, la FDA ne pourra pas attribuer de PRV pour des produits approuvés après le 30 septembre 2029.

La loi de 2026 a également introduit une modification afin de lever l’incertitude entourant la portée de l’ODE — une exclusivité réglementaire puissante qui empêche l’approbation de certains produits concurrents afin d’encourager le développement de médicaments pour les maladies rares. Avant les modifications récentes, une fois que la FDA approuvait une demande relative à un médicament (y compris un produit biologique) ayant reçu une désignation orpheline pour une maladie ou une affection rare, le texte empêchait la FDA d’approuver la demande d’un autre promoteur concernant « le même médicament pour la même maladie ou affection » jusqu’à sept ans après l’approbation du médicament orphelin. Souvent, la « maladie ou affection » pour laquelle un produit obtient initialement une désignation de médicament orphelin est plus large que l’indication spécifique pour laquelle le produit est finalement approuvé, et la FDA interprétait depuis longtemps cette formulation comme signifiant que l’ODE n’empêche l’approbation d’un autre produit que pour la même utilisation ou indication approuvée.

Mais dans Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (Catalyst) v. Becerra, la U.S. Court of Appeals for the Eleventh Circuit a estimé que le libellé du texte excluait l’interprétation de la FDA et a jugé que l’ODE du médicament de Catalyst interdisait l’approbation du médicament d’une autre entreprise pour toutes les indications relevant de la maladie désignée orpheline. Bien que la FDA ait indiqué qu’elle continuerait d’appliquer son interprétation et sa réglementation existantes en dehors du champ de l’ordonnance du tribunal, la décision Catalyst a créé de l’incertitude et suscité de nouveaux contentieux.

La loi de 2026 semble lever cette incertitude en faveur de la position de la FDA — en prévoyant que l’ODE n’empêche l’approbation que de « le même médicament pour la même utilisation ou indication approuvée au sein de [la maladie ou affection rare désignée orpheline] ». Le Congrès a également précisé que la modification s’applique à tous les médicaments désignés orphelins, indépendamment de la date à laquelle ils reçoivent la désignation ou l’approbation de la FDA. Cette clarification pourrait influencer la planification du cycle de vie, la stratégie d’indications et l’évaluation des risques contentieux tant pour les promoteurs innovateurs que pour les promoteurs de produits de suivi.

Une réforme visant à promouvoir la concurrence des génériques a également été intégrée à la loi de 2026. Pour certains médicaments génériques (généralement, les topiques, les produits parentéraux et autres), la FDA exige du demandeur d’une abbreviated new drug application (ANDA) qu’il démontre que son produit est Q1/Q2 par rapport au reference listed drug. La loi de 2026 impose une transparence accrue dans les déterminations Q1/Q2 de la FDA, dans l’objectif d’accélérer le processus d’approbation des médicaments génériques.