El Congreso aprueba reformas de la FDA sobre vales, exclusividad huérfana y transparencia en genéricos

La Consolidated Appropriations Act, 2026, promulgada el 3 de febrero, incluye varias reformas de la FDA que afectan a los incentivos para el desarrollo de fármacos y a la dinámica competitiva. Entre ellas figuran medidas que renuevan la autoridad de la FDA para conceder vales de revisión prioritaria (priority review vouchers, PRVs) para enfermedades pediátricas raras, abordan la incertidumbre sobre el alcance de la exclusividad de medicamento huérfano (orphan drug exclusivity, ODE) y aumentan la transparencia en torno a las determinaciones de “igualdad” cualitativa y cuantitativa (Q1/Q2) de la FDA con el objetivo de acelerar el proceso de aprobación de medicamentos genéricos.

La ley de 2026 vuelve a autorizar el programa de PRV para enfermedades pediátricas raras, cuyo vencimiento el Congreso había permitido previamente para productos no designados para enfermedades pediátricas raras a partir del 20 de diciembre de 2024. En el marco de este programa, si la FDA aprueba la solicitud de un medicamento o producto biológico que cumpla los requisitos presentada por un promotor para una enfermedad pediátrica rara, el promotor recibe un vale, que posteriormente puede canjearse para obtener una revisión prioritaria de un producto diferente. Los vales pueden venderse o transferirse y, históricamente, han alcanzado un valor de mercado significativo, a menudo vendiéndose por importes de entre 100 y 200 millones de dólares. Esto convierte la elegibilidad para PRV en un elemento potencialmente importante a la hora de definir estrategias de financiación o de asociación.

A menos que el Congreso actúe de nuevo para ampliar la autoridad del programa, la FDA no podrá conceder PRVs para productos aprobados después del 30 de septiembre de 2029.

La ley de 2026 también introdujo un cambio para resolver la incertidumbre en torno al alcance de la ODE, una poderosa exclusividad regulatoria que bloquea la aprobación de ciertos productos competidores para incentivar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Antes de las enmiendas recientes, una vez que la FDA aprobaba una solicitud para un medicamento (incluido un biológico) que hubiera recibido designación huérfana para una enfermedad o afección rara, la ley impedía a la FDA aprobar la solicitud de otro promotor para “el mismo medicamento para la misma enfermedad o afección” hasta siete años después de la aprobación del medicamento huérfano. A menudo, la “enfermedad o afección” para la que un producto recibe originalmente la designación de medicamento huérfano es más amplia que la indicación específica para la que el producto termina siendo aprobado, y la FDA llevaba mucho tiempo interpretando que este lenguaje legal significaba que la ODE solo bloqueaba la aprobación de otro producto para el mismo uso o indicación aprobados.

Pero en Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (Catalyst) v. Becerra, el U.S. Court of Appeals for the Eleventh Circuit concluyó que el texto legal impedía la interpretación de la FDA y sostuvo que la ODE del medicamento de Catalyst bloqueaba la aprobación del medicamento de otra empresa para todas las indicaciones comprendidas dentro de la enfermedad designada como huérfana. Aunque la FDA indicó que seguiría aplicando su interpretación y su normativa vigentes fuera del alcance de la orden del tribunal, la decisión Catalyst generó incertidumbre y dio lugar a litigios adicionales.

La ley de 2026 parece zanjar esta incertidumbre a favor de la posición de la FDA, al disponer que la ODE solo bloquea la aprobación de “el mismo medicamento para el mismo uso o indicación aprobados dentro de [la enfermedad o afección rara designada como huérfana]”. El Congreso también especificó que la enmienda se aplica a todos los medicamentos con designación huérfana, independientemente del momento en que reciban la designación o la aprobación de la FDA. Esta aclaración puede afectar a la planificación del ciclo de vida, la estrategia de indicaciones y las evaluaciones del riesgo de litigio tanto para promotores innovadores como para promotores de productos de seguimiento.

Una reforma para promover la competencia de genéricos también se incluyó en la ley de 2026. Para ciertos medicamentos genéricos (por lo general, tópicos, parenterales y similares), la FDA exige que el solicitante de una abbreviated new drug application (ANDA) demuestre que su producto es Q1/Q2 respecto del medicamento de referencia listado. La ley de 2026 exige una mayor transparencia en las determinaciones Q1/Q2 de la FDA con el objetivo de acelerar el proceso de aprobación de medicamentos genéricos.