FDA宣布放宽细胞与基因治疗生产要求
FDA于2026年1月11日发布改革举措，放宽细胞与基因治疗产品的化学、生产与控制（CMC）要求，以促进创新并适应该类疗法的复杂性与个体化特征。新政策允许在临床开发过程中进行小幅生产变更并降低对可比性数据与工艺验证批次的要求，同时强调基于获批后经验优化商业化放行标准。
2026年1月11日，FDA发布两则新闻稿，提出对细胞与基因治疗产品的化学、生产与控制（chemistry, manufacturing, and control，CMC）要求进行改革。在新的FDA政策下，鉴于基因与细胞治疗的复杂性和个体化特征，该机构放宽了部分要求。
改革内容包括对临床开发方案的调整，允许申办方在从1期过渡到旨在为获批许可确立有效性的研究过程中，进行小幅生产变更。生物制品评价与研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）将在有数据支持、证明变更前后产品具有可比性（comparability）的情况下允许这些变更，而不会要求过于严格且负担沉重的可比性数据。
在商业化规格方面，当生产商能够证明产品质量稳定一致时，CBER将考虑相关提交：基于获批后生产经验，重新评估并修订产品放行验收标准。此外，工艺验证不再要求提供3批PPQ批次。
据FDA称，在过去十年中，生物制品评价与研究中心已批准近50款细胞与基因治疗产品。该机构专员将这些改革描述为“符合常识的改革”，以适应细胞与基因治疗开发所面临的独特问题，也是该机构努力“消除阻碍加速产品开发的障碍和被认为存在的误解”的一部分。
2025年12月，FDA的Center for Biologics Evaluation and Review批准了一种用于Wiskott–Aldrich综合征的基因基础干细胞疗法，该病是一种罕见且危及生命的遗传性疾病。该决定恰当地基于两项临床研究数据，这些数据显示了临床获益。
发表在期刊Cytotherapy上的一项文献计量分析，考察了1989年至2023年间发表的16万余篇与细胞与基因治疗相关的论文。分析显示，聚焦于造血干细胞移植（包括骨髓移植）以及体外（ex vivo）基因治疗的研究持续增长。相比之下，间充质干细胞治疗和体内（in vivo）基因治疗在向临床实践转化方面进展停滞。
该研究还揭示了不同地区研究产出的差异。日本在细胞治疗方面稳定贡献大量论文，但在显著的质量影响力方面有所欠缺。美国和中国在细胞与基因治疗研究的数量与质量上均处于领先地位。高影响力论文往往源自国际合作，欧洲与美国之间联系紧密，欧洲内部也存在强连接。