国会在FDA败诉后收窄孤儿药独占权范围

国会于上周通过了《2026年综合拨款法案》（Consolidated Appropriations Act of 2026），收窄了《孤儿药法》（Orphan Drug Act，21 U.S. Code § 360cc）项下针对罕见疾病与病症用药的法定保护范围。该立法推翻了一项联邦法院判决，并使该法条与FDA长期以来对孤儿药独占权的处理方式保持一致。

《孤儿药法》为旨在治疗某些罕见疾病或病症的药物提供为期7年的市场独占期，具体而言，是指影响美国患者人数少于200,000人的疾病或病症。该法旨在激励制药企业开发原本可能被忽视的罕见病治疗方案。

传统上，FDA将孤儿药独占权仅与该药品获批的用途或适应证相挂钩。然而，在 Catalyst Pharms., Inc. v. Becerra 一案中，第11巡回上诉法院认为，孤儿药独占权适用于整个疾病或病症，而不受药品获批用途或适应证范围的限制。14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021).

就 Catalyst 案所涉特定药品而言，FDA同意遵守法院命令，但同时宣布其意图是“继续将其法规所确立的孤儿药独占权范围与药物获批用途或适应证相挂钩的做法，适用于超出该命令范围的事项”。

国会近期的立法通过修订法条以推翻第11巡回法院的上述裁定，使《孤儿药法》与FDA长期做法保持一致。国会将法条中“相同疾病或病症”（"same disease or condition"）的表述替换为新的表述：“在该等罕见疾病或病症内的相同获批用途或适应证”（"same approved use or indication within such rare disease or condition"）。

根据修订后的法条，在自已获批申请获得批准之日或许可证签发之日起7年届满之前，部长不得依据本编第355条批准他人就同一药物、针对在该等罕见疾病或病症内的相同获批用途或适应证提交的另一项申请，也不得依据《美国法典》第42编第262条就同一药物、针对在该等罕见疾病或病症内的相同获批用途或适应证向他人签发另一项许可证；上述“他人”系指并非该已获批申请或该许可证持有人之人。

此次《孤儿药法》范围被新近收窄，对于希望上市仿制药的制药企业而言值得关注。监管独占权是品牌药企的强有力工具，但《2026年综合拨款法案》可能为仿制药企业打开大门，使其可以寻求就与原孤儿药不同的用途或适应证获得批准。尽管这很可能不会改变FDA的做法，但仿制药企业可能不再需要考虑发生 Catalyst 式诉讼的可能性。