La FDA approuve le leucovorin pour une maladie génétique rare liée à des caractéristiques autistiques
La FDA a approuvé le leucovorin pour la carence cérébrale en folate avec variant du gène FOLR1, et non pour l'autisme en général. Les responsables de l'agence ont cité des données insuffisantes pour une efficacité plus large contre l'autisme malgré l'engouement précédent. Les prescriptions du médicament ont augmenté de 71% chez les enfants suite à des déclarations promotionnelles antérieures.
La Food and Drug Administration américaine a étendu l'approbation du médicament leucovorin, mais spécifiquement pour les patients atteints d'une maladie génétique rare plutôt que pour l'autisme en général. L'agence a approuvé le leucovorin pour une utilisation chez les adultes et les enfants atteints de carence cérébrale en folate qui présentent un variant du gène du récepteur 1 du folate, marquant ainsi le premier traitement pour cette maladie rare qui partage des symptômes avec l'autisme.
Les responsables de la FDA ont déclaré qu'ils avaient envisagé d'approuver le leucovorin pour l'autisme en général, mais ont déterminé qu'il n'y avait pas suffisamment de données pour établir l'efficacité pour l'autisme plus largement. "Actuellement, nous ne disposons pas de données suffisantes pour affirmer que nous pourrions établir l'efficacité pour l'autisme plus largement", a déclaré un haut responsable de l'agence aux journalistes, ajoutant que les prescriptions hors indication restent une option que les patients peuvent discuter avec leurs médecins.
Cette approbation fait suite à des mois d'intérêt accru pour le médicament après que des responsables fédéraux de la santé ont suggéré en septembre dernier que le leucovorin pourrait avoir des applications plus larges pour les enfants atteints d'autisme. Une étude ce mois-ci a révélé que les prescriptions ambulatoires de leucovorin chez les enfants âgés de 5 à 17 ans avaient augmenté de 71% dans les mois suivant cette conférence de presse.
Les experts ont mis en garde contre le fait que seules une poignée de petites études ont été menées sur le leucovorin comme traitement de l'autisme. L'American Academy of Pediatrics a cité des preuves limitées lorsqu'elle a déclaré en octobre qu'elle ne recommandait pas l'utilisation systématique du leucovorin chez les enfants autistes. Depuis lors, l'une des plus grandes études existantes portant sur le leucovorin chez les enfants atteints d'autisme a été rétractée.
La FDA a souligné que l'approbation concerne spécifiquement la carence du transport cérébral du folate due au variant FOLR1. "Cette action peut bénéficier à certains individus atteints de carence du transport cérébral du folate liée à FOLR1 qui présentent des retards de développement avec des caractéristiques autistiques", a déclaré l'agence.