FDA aprova leucovorina para condição genética rara associada a características do autismo
A FDA aprovou o leucovorina para deficiência cerebral de folato com variante do gene FOLR1, não para o autismo em geral. Autoridades da agência citaram dados insuficientes para eficácia mais ampla no autismo, apesar do hype anterior. As prescrições do medicamento aumentaram 71% entre crianças após declarações promocionais anteriores.
A Food and Drug Administration dos EUA expandiu a aprovação do medicamento leucovorina, mas especificamente para pacientes com uma condição genética rara, em vez de para autismo em geral. A agência aprovou o leucovorina para uso em adultos e crianças com deficiência cerebral de folato que têm uma variante no gene do receptor de folato 1, marcando o primeiro tratamento para esta condição rara que compartilha sintomas com o autismo.
Autoridades da FDA afirmaram que consideraram aprovar o leucovorina para autismo em geral, mas determinaram que não havia dados suficientes para estabelecer eficácia para autismo mais amplamente. "No momento, não temos dados suficientes para dizer que poderíamos estabelecer eficácia para autismo mais amplamente", disse um alto funcionário da agência a repórteres, acrescentando que prescrições off-label permanecem uma opção para os pacientes discutirem com seus médicos.
A aprovação segue meses de maior interesse no medicamento após autoridades federais de saúde sugerirem em setembro passado que o leucovorina poderia ter aplicações mais amplas para crianças com autismo. Um estudo deste mês descobriu que prescrições ambulatoriais de leucovorina entre crianças de 5 a 17 anos aumentaram 71% nos meses seguintes àquela coletiva de imprensa.
Especialistas alertaram que apenas um punhado de pequenos estudos foi conduzido sobre leucovorina como tratamento para autismo. A Academia Americana de Pediatria citou evidências limitadas quando disse em outubro que não recomenda o uso rotineiro de leucovorina em crianças que estão no espectro. Desde então, um dos maiores estudos existentes analisando leucovorina em crianças com autismo foi retratado.
A FDA enfatizou que a aprovação aborda especificamente a deficiência de transporte cerebral de folato devido à variante FOLR1. "Esta ação pode beneficiar alguns indivíduos com deficiência de transporte cerebral de folato relacionada ao FOLR1 que têm atrasos no desenvolvimento com características autistas", afirmou a agência.