FDA genehmigt Leucovorin für seltene genetische Erkrankung mit Autismus-Merkmalen
Die FDA hat Leucovorin für zerebralen Folatmangel mit FOLR1-Genvariante zugelassen, nicht jedoch für Autismus im Allgemeinen. Behördenvertreter verwiesen auf unzureichende Daten für eine breitere Wirksamkeit bei Autismus trotz früherer Aufmerksamkeit. Verschreibungen des Medikaments stiegen bei Kindern um 71 % nach früheren Werbeaussagen.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die Zulassung für das Medikament Leucovorin erweitert, jedoch spezifisch für Patienten mit einer seltenen genetischen Erkrankung und nicht für Autismus im Allgemeinen. Die Behörde genehmigte Leucovorin für die Anwendung bei Erwachsenen und Kindern mit zerebralem Folatmangel, die eine Variante im Folatrezeptor-1-Gen aufweisen. Dies markiert die erste Behandlung für diese seltene Erkrankung, die Symptome mit Autismus teilt.
FDA-Vertreter erklärten, sie hätten eine Zulassung von Leucovorin für Autismus im Allgemeinen in Betracht gezogen, jedoch festgestellt, dass nicht ausreichend Daten vorliegen, um die Wirksamkeit für Autismus breiter zu belegen. "Derzeit haben wir nicht genügend Daten, um sagen zu können, dass wir die Wirksamkeit für Autismus breiter belegen könnten", sagte ein leitender Behördenvertreter gegenüber Reportern und fügte hinzu, dass Off-Label-Verschreibungen weiterhin eine Option für Patienten bleiben, die sie mit ihren Ärzten besprechen können.
Die Zulassung folgt auf Monate erhöhten Interesses an dem Medikament, nachdem Bundesgesundheitsbeamte im vergangenen September angedeutet hatten, dass Leucovorin breitere Anwendungsmöglichkeiten für Kinder mit Autismus haben könnte. Eine Studie in diesem Monat ergab, dass ambulante Verschreibungen von Leucovorin bei Kindern im Alter von 5 bis 17 Jahren in den Monaten nach dieser Pressekonferenz um 71 % stiegen.
Experten haben darauf hingewiesen, dass nur eine Handvoll kleiner Studien zu Leucovorin als Autismus-Behandlung durchgeführt wurden. Die American Academy of Pediatrics verwies auf begrenzte Evidenz, als sie im Oktober erklärte, dass sie den routinemäßigen Einsatz von Leucovorin bei Kindern im Autismus-Spektrum nicht empfiehlt. Seitdem wurde eine der größten bestehenden Studien, die Leucovorin bei Kindern mit Autismus untersuchte, zurückgezogen.
Die FDA betonte, dass die Zulassung spezifisch den zerebralen Folattransportmangel aufgrund der FOLR1-Variante adressiert. "Diese Maßnahme könnte einigen Personen mit FOLR1-bedingtem zerebralem Folattransportmangel zugutekommen, die Entwicklungsverzögerungen mit autistischen Merkmalen aufweisen", erklärte die Behörde.