La FDA aprueba leucovorín para una condición genética rara vinculada a características autistas
La FDA ha aprobado leucovorín para la deficiencia cerebral de folato con variante del gen FOLR1, no para el autismo en general. Funcionarios de la agencia citaron datos insuficientes para una eficacia más amplia en autismo a pesar del entusiasmo previo. Las recetas del fármaco aumentaron un 71% entre niños tras declaraciones promocionales anteriores.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha ampliado la aprobación del fármaco leucovorín, pero específicamente para pacientes con una condición genética rara en lugar de para el autismo en general. La agencia aprobó leucovorín para su uso en adultos y niños con deficiencia cerebral de folato que tienen una variante en el gen del receptor de folato 1 (FOLR1), marcando el primer tratamiento para esta condición rara que comparte síntomas con el autismo.
Funcionarios de la FDA declararon que consideraron aprobar leucovorín para el autismo en general, pero determinaron que no había datos suficientes para establecer eficacia para el autismo más ampliamente. "En este momento, no tenemos datos suficientes para decir que podríamos establecer eficacia para el autismo más ampliamente", dijo un alto funcionario de la agencia a periodistas, añadiendo que las recetas fuera de indicación siguen siendo una opción para que los pacientes discutan con sus médicos.
La aprobación sigue meses de mayor interés en el fármaco después de que funcionarios federales de salud sugirieron el pasado septiembre que leucovorín podría tener aplicaciones más amplias para niños con autismo. Un estudio este mes encontró que las recetas ambulatorias de leucovorín entre niños de 5 a 17 años aumentaron un 71% en los meses posteriores a esa conferencia de prensa.
Los expertos han advertido que solo se han realizado un puñado de estudios pequeños sobre leucovorín como tratamiento para el autismo. La Academia Americana de Pediatría citó evidencia limitada cuando dijo en octubre que no recomienda el uso rutinario de leucovorín en niños que están en el espectro. Desde entonces, uno de los estudios existentes más grandes que examinaba leucovorín en niños con autismo fue retractado.
La FDA enfatizó que la aprobación aborda específicamente la deficiencia de transporte cerebral de folato debido a la variante FOLR1. "Esta acción puede beneficiar a algunos individuos con deficiencia de transporte cerebral de folato relacionada con FOLR1 que tienen retrasos en el desarrollo con características autistas", declaró la agencia.