FDA、自閉症様症状を伴う希少遺伝性疾患に対するロイコボリンの承認を拡大
FDAは、自閉症全般ではなく、FOLR1遺伝子変異を伴う脳葉酸欠乏症に対するロイコボリンの承認を拡大した。当局関係者は、以前の過剰な期待にもかかわらず、自閉症全般に対する有効性を確立するためのデータが不十分であると指摘した。促進的声明の後、5〜17歳の子供たちにおけるこの薬の処方箋は71％増加した。
米国食品医薬品局（FDA）は、薬剤ロイコボリンの承認を拡大したが、自閉症全般ではなく、希少な遺伝性疾患を持つ患者に特化したものだ。同局は、自閉症と症状を共有するこの希少疾患に対する初の治療薬として、葉酸受容体1遺伝子に変異を持つ脳葉酸欠乏症の成人および小児患者に対するロイコボリンの使用を承認した。
FDA関係者は、自閉症全般に対するロイコボリンの承認を検討したが、自閉症全般に対する有効性を確立するための十分なデータがないと判断したと述べた。「現時点では、自閉症全般に対する有効性を確立できると主張する十分なデータを持っていない」と、上級当局関係者は記者団に語り、適応外処方は患者が医師と相談する選択肢として残っていると付け加えた。
この承認は、昨年9月に連邦保健当局がロイコボリンが自閉症の子供たちに広範な応用可能性があると示唆した後、数ヶ月にわたって高まったこの薬への関心に続くものだ。今月発表された研究によると、その記者会見後の数ヶ月間で、5歳から17歳の子供たちにおけるロイコボリンの外来処方箋は71％増加した。
専門家らは、自閉症治療としてのロイコボリンに関する研究はわずかな小規模研究しか実施されていないと警告している。米国小児科学会は、限られたエビデンスを理由に、10月に自閉症スペクトラムの子供たちに対するロイコボリンの日常的使用を推奨しないと表明した。それ以来、自閉症の子供たちにおけるロイコボリンを調査した既存の最大規模の研究の一つが撤回された。
FDAは、この承認が特にFOLR1変異による脳葉酸輸送欠乏症に対処するものであることを強調した。「この措置は、自閉症様症状を伴う発達遅延を持つFOLR1関連脳葉酸輸送欠乏症の一部の個人に利益をもたらす可能性がある」と、同局は述べた。