FDA anuncia reformas nos requisitos de fabricação de terapias celulares e gênicas

Em 11 de janeiro de 2026, a FDA divulgou dois comunicados à imprensa propondo reformas nos requisitos de química, fabricação e controle para produtos de terapia celular e gênica. Segundo a nova política da FDA, a agência flexibilizou certos requisitos diante da complexidade e do caráter individualizado das terapias gênicas e celulares.

As reformas incluem mudanças nos protocolos de desenvolvimento clínico, permitindo ajustes menores na fabricação à medida que os patrocinadores passam da fase 1 para estudos destinados a estabelecer a eficácia para licenciamento. O Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) permitirá essas mudanças quando amparadas por dados que demonstrem a comparabilidade do produto antes e depois da alteração, sem exigir dados de comparabilidade excessivamente rigorosos e onerosos.

Quanto às especificações comerciais, o CBER considerará submissões que solicitem reavaliar e revisar os critérios de aceitação para liberação do produto com base na experiência de fabricação pós-aprovação, quando os fabricantes demonstrarem qualidade consistente do produto. Além disso, não há exigência de fornecer três lotes de PPQ para a validação do processo.

Segundo a FDA, ao longo da última década, o Center for Biologics Evaluation and Research aprovou quase 50 produtos de terapia celular e gênica. O comissário da agência descreveu as reformas como “reformas de bom senso” para acomodar questões específicas enfrentadas no desenvolvimento de terapias celulares e gênicas e como parte dos esforços da agência para “remover barreiras e equívocos percebidos que se colocam no caminho do desenvolvimento acelerado de produtos”.

Em dezembro de 2025, o Center for Biologics Evaluation and Review da FDA aprovou uma terapia com células-tronco baseada em genes para a síndrome de Wiskott–Aldrich, uma doença genética rara e com risco de vida. Essa decisão foi apropriadamente baseada em dados de dois estudos clínicos que demonstraram benefício clínico.

Uma análise bibliométrica publicada na revista Cytotherapy examinou mais de 160.000 artigos relacionados à terapia celular e gênica publicados entre 1989 e 2023. A análise revelou que pesquisas com foco em transplante de células-tronco hematopoéticas, incluindo transplante de medula óssea, e terapia gênica ex vivo apresentaram crescimento contínuo. Em contrapartida, a terapia com células-tronco mesenquimais e a terapia gênica in vivo estagnaram na transição para a prática clínica.

O estudo identificou variações na produção de pesquisa por região. Embora o Japão contribua de forma consistente com um grande número de artigos em terapia celular, carece de influência qualitativa significativa. Os Estados Unidos e a China lideram o campo de pesquisa em terapia celular e gênica tanto em quantidade quanto em qualidade. Artigos de alto impacto frequentemente foram resultado de colaborações internacionais, com fortes laços entre a Europa e os Estados Unidos, bem como conexões sólidas dentro da própria Europa.