FDA、細胞・遺伝子治療の製造要件を改革
FDAは2026年1月11日、細胞・遺伝子治療製品の化学、製造、管理（CMC）要件に関する改革を発表し、治療の複雑性と個別性を踏まえて一部要件を緩和した。CBERは軽微な製造変更の取り扱いを柔軟化し、工程バリデーションにおけるPPQロット要件も見直した。
2026年1月11日、FDAは細胞・遺伝子治療製品の化学、製造、管理（chemistry, manufacturing, and control：CMC）要件の改革を提示する2本のニュースリリースを発表した。新たなFDA方針の下、同庁は遺伝子・細胞治療の複雑性と個別化という性質を踏まえ、一部要件を緩和した。
改革には臨床開発プロトコールの変更が含まれ、スポンサーが第1相から、承認取得のため有効性を確立することを目的とした試験へ移行する際に、軽微な製造変更を可能にする。Center for Biologics Evaluation and Research（CBER）は、変更前後の製品の同等性（comparability）を示すデータによって裏付けられる場合、過度に厳格で負担の大きい同等性データを求めることなく、こうした変更を認める。
商用規格についてCBERは、製造業者が一貫した製品品質を示す場合、承認後の製造経験に基づいて製品出荷時の受入基準を再評価し改訂することを求める提出を検討する。さらに、工程バリデーションのために3つのPPQロットを提供する要件はない。
FDAによれば、過去10年間でCBERは細胞・遺伝子治療製品を約50品目承認してきた。同庁の長官は、この改革を細胞・遺伝子治療の開発が直面する特有の課題に対応するための「常識的な改革」と述べ、迅速な製品開発を妨げる「障壁や、障壁と認識されている誤解」を取り除く同庁の取り組みの一環だと説明した。
2025年12月、FDAのCenter for Biologics Evaluation and Reviewは、稀で生命を脅かす遺伝性疾患であるWiskott–Aldrich syndromeに対する遺伝子ベースの幹細胞治療を承認した。この決定は、臨床的有益性を示した2つの臨床試験（clinical study）のデータに適切に基づくものであった。
学術誌Cytotherapyに掲載された計量書誌学的分析（bibliometric analysis）では、1989年から2023年に発表された細胞・遺伝子治療関連論文16万本超を調査した。分析により、骨髄移植を含む造血幹細胞移植、およびex vivo遺伝子治療に焦点を当てた研究が継続的に増加していることが示された。これに対し、間葉系幹細胞治療とin vivo遺伝子治療は、臨床実装への移行が停滞している。
同研究は、地域による研究成果の差も明らかにした。日本は細胞治療に関する論文数を安定的に多く供給している一方で、質的に大きな影響力に欠ける。米国と中国は、量と質の両面で細胞・遺伝子治療研究を主導している。高インパクト論文は国際共同研究の成果であることが多く、欧州と米国の結び付きが強いほか、欧州域内の連携も強固であった。