La FDA annonce une réforme des exigences de fabrication des thérapies cellulaires et géniques

Le 11 janvier 2026, la FDA a publié deux communiqués de presse présentant des réformes des exigences en matière de chimie, de fabrication et de contrôle pour les produits de thérapie cellulaire et génique. Dans le cadre de cette nouvelle politique de la FDA, l’agence a assoupli certaines exigences compte tenu de la complexité et du caractère individualisé des thérapies géniques et cellulaires.

Les réformes comprennent des modifications des protocoles de développement clinique, autorisant des changements mineurs de fabrication à mesure que les promoteurs passent de la phase 1 à des études destinées à établir l’efficacité en vue de l’autorisation de mise sur le marché. Le Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) permettra ces changements lorsqu’ils sont étayés par des données montrant la comparabilité du produit avant et après modification, sans exiger des données de comparabilité excessivement strictes et contraignantes.

Pour les spécifications commerciales, le CBER examinera les dossiers visant à réévaluer et à réviser les critères d’acceptation de libération des lots sur la base de l’expérience de fabrication post-autorisation, lorsque les fabricants démontrent une qualité de produit constante. En outre, il n’est pas exigé de fournir trois lots PPQ pour la validation du procédé.

Selon la FDA, au cours de la dernière décennie, le Center for Biologics Evaluation and Research a approuvé près de 50 produits de thérapie cellulaire et génique. Le commissaire de l’agence a qualifié ces réformes de « réformes de bon sens » destinées à prendre en compte les enjeux spécifiques liés au développement des thérapies cellulaires et géniques, et elles s’inscrivent dans les efforts de l’agence visant à « lever les obstacles et les idées fausses perçues qui entravent l’accélération du développement des produits ».

En décembre 2025, le FDA's Center for Biologics Evaluation and Review a approuvé une thérapie de cellules souches basée sur un gène pour le syndrome de Wiskott–Aldrich, une maladie génétique rare et potentiellement mortelle. Cette décision reposait à juste titre sur des données issues de deux études cliniques ayant montré un bénéfice clinique.

Une analyse bibliométrique publiée dans la revue Cytotherapy a examiné plus de 160 000 articles liés à la thérapie cellulaire et génique, publiés entre 1989 et 2023. L’analyse a révélé que la recherche portant sur la greffe de cellules souches hématopoïétiques, y compris la transplantation de moelle osseuse, ainsi que sur la thérapie génique ex vivo, a continué de croître. À l’inverse, la thérapie par cellules souches mésenchymateuses et la thérapie génique in vivo ont stagné dans leur transition vers la pratique clinique.

L’étude a mis en évidence des variations de la production scientifique selon les régions. Si le Japon contribue de manière fiable à un grand nombre d’articles en thérapie cellulaire, il manque d’une influence qualitative significative. Les États-Unis et la Chine dominent le domaine de la recherche en thérapies cellulaires et géniques, tant en quantité qu’en qualité. Les articles à fort impact résultaient souvent de collaborations internationales, avec des liens solides entre l’Europe et les États-Unis, ainsi que de fortes connexions au sein de l’Europe.