FDA kündigt Reformen der Herstellungsanforderungen für Zell- und Gentherapien an
Die FDA hat am 11. Januar 2026 Reformen veröffentlicht, die die CMC-Anforderungen für Zell- und Gentherapieprodukte lockern, um Innovation zu fördern und der besonderen Komplexität dieser Therapien Rechnung zu tragen. Dazu zählen flexiblere Vorgaben für kleinere Herstellungsänderungen sowie Erleichterungen bei der Prozessvalidierung und der Anpassung kommerzieller Spezifikationen.
Am 11. Januar 2026 veröffentlichte die FDA zwei Pressemitteilungen, in denen Reformen der Anforderungen an Chemie, Herstellung und Kontrollen (chemistry, manufacturing, and control; CMC) für Zell- und Gentherapieprodukte vorgestellt wurden. Nach der neuen FDA-Politik hat die Behörde bestimmte Anforderungen angesichts der Komplexität und des individualisierten Charakters von Gen- und Zelltherapien gelockert.
Die Reformen umfassen Änderungen der Protokolle für die klinische Entwicklung und erlauben geringfügige Herstellungsänderungen, wenn Sponsoren von Phase 1 zu Studien übergehen, die darauf ausgelegt sind, die Wirksamkeit für eine Zulassung nachzuweisen. Das Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) wird diese Änderungen zulassen, wenn sie durch Daten gestützt sind, die die Vergleichbarkeit (comparability) des Produkts vor und nach der Änderung belegen, ohne dabei übermäßig strenge und belastende Vergleichbarkeitsdaten zu erwarten.
Für kommerzielle Spezifikationen wird CBER Einreichungen berücksichtigen, die darauf abzielen, die Akzeptanzkriterien für die Chargenfreigabe (product release acceptance criteria) auf Basis von Herstellungserfahrungen nach der Zulassung erneut zu bewerten und zu überarbeiten, sofern Hersteller eine konsistente Produktqualität nachweisen. Zusätzlich besteht keine Anforderung, drei PPQ-Lots für die Prozessvalidierung bereitzustellen.
Nach Angaben der FDA hat das Center for Biologics Evaluation and Research in den vergangenen zehn Jahren nahezu 50 Zell- und Gentherapieprodukte zugelassen. Der Commissioner der Behörde bezeichnete die Reformen als „common-sense reforms“, um den besonderen Herausforderungen bei der Entwicklung von Zell- und Gentherapien Rechnung zu tragen, und als Teil der Bemühungen der Behörde, „Hürden und wahrgenommene Fehlvorstellungen zu beseitigen, die einer beschleunigten Produktentwicklung im Wege stehen“.
Im Dezember 2025 genehmigte das Center for Biologics Evaluation and Review der FDA eine genbasierte Stammzelltherapie für das Wiskott-Aldrich-Syndrom, eine seltene und lebensbedrohliche genetische Erkrankung. Diese Entscheidung stützte sich angemessen auf Daten aus zwei klinischen Studien, die einen klinischen Nutzen belegten.
Eine in der Zeitschrift Cytotherapy veröffentlichte bibliometrische Analyse untersuchte über 160.000 Arbeiten zur Zell- und Gentherapie, die zwischen 1989 und 2023 publiziert wurden. Die Analyse zeigte, dass Forschung mit Fokus auf hämatopoetische Stammzelltransplantation, einschließlich Knochenmarktransplantation, sowie ex vivo-Gentherapie weiterhin gewachsen ist. Im Gegensatz dazu stagnierten mesenchymale Stammzelltherapie und in vivo-Gentherapie beim Übergang in die klinische Praxis.
Die Studie deckte regionale Unterschiede in der Forschungsleistung auf. Während Japan verlässlich eine große Zahl an Publikationen in der Zelltherapie beisteuert, fehlt es an einem bedeutenden qualitativen Einfluss. Die Vereinigten Staaten und China führen das Feld der Zell- und Gentherapieforschung sowohl hinsichtlich Quantität als auch Qualität an. Publikationen mit hoher Wirkung waren häufig das Ergebnis internationaler Kooperationen, mit engen Verbindungen zwischen Europa und den Vereinigten Staaten sowie starken Verknüpfungen innerhalb Europas.