FDA, 세포·유전자 치료제 제조 요건 개편 발표
FDA는 2026년 1월 11일 세포·유전자 치료제의 화학, 제조 및 관리(CMC) 요건을 완화하는 개편안을 발표했다. CBER는 경미한 제조 변경에 대해 과도하게 엄격한 동등성 자료 요구를 줄이고, 공정 밸리데이션에서 3개 PPQ lot 제출 요건을 없애는 등 제품 개발의 장벽을 낮추겠다는 방침이다.
2026년 1월 11일, FDA는 세포·유전자 치료제 제품의 화학, 제조 및 관리(CMC) 요건 개편안을 담은 2건의 보도자료를 발표했다. 새로운 FDA 정책에 따라 기관은 유전자 및 세포 치료제의 복잡성과 개별화된 특성을 고려해 일부 요건을 완화했다.
개편안에는 임상 개발 프로토콜 변경이 포함되며, 스폰서가 1상에서 허가를 위한 유효성 확증을 목적으로 설계된 연구로 이동하는 과정에서 경미한 제조 변경을 허용한다. Center for Biologics Evaluation and Research(CBER)는 변경 전·후 제품의 동등성(comparability)을 보여주는 자료로 뒷받침되는 경우 이러한 변경을 허용하되, 지나치게 엄격하고 부담이 큰 동등성 자료를 기대하지 않겠다고 밝혔다.
상업적 규격과 관련해 CBER는 제조사가 일관된 제품 품질을 입증하는 경우, 승인 후 제조 경험을 바탕으로 제품 출하 방출(release) 수용 기준(acceptance criteria)을 재평가하고 개정하려는 제출 자료를 검토할 방침이다. 또한 공정 밸리데이션(process validation)을 위해 3개 PPQ lot를 제공해야 한다는 요건도 없다.
FDA에 따르면 지난 10년간 Center for Biologics Evaluation and Research는 세포·유전자 치료제 제품 약 50개를 승인했다. FDA의 커미셔너는 이번 개편을 세포·유전자 치료제 개발이 직면한 고유한 문제를 수용하기 위한 “상식적인 개편(common-sense reforms)”으로 설명했으며, “신속한 제품 개발을 가로막는 장벽과 인식상의 오해를 제거”하려는 기관의 노력의 일환이라고 밝혔다.
2025년 12월, FDA의 Center for Biologics Evaluation and Review는 드물고 생명을 위협하는 유전질환인 Wiskott–Aldrich syndrome에 대한 유전자 기반 줄기세포 치료제를 승인했다. 이 결정은 임상적 유익을 입증한 2건의 임상 연구 데이터에 적절히 근거했다.
학술지 Cytotherapy에 게재된 계량서지학 분석(bibliometric analysis)은 1989년부터 2023년까지 발표된 세포·유전자 치료 관련 논문 160,000편 이상을 검토했다. 분석 결과, 골수 이식을 포함한 조혈모세포 이식(hematopoietic stem cell transplantation)과 ex vivo 유전자 치료에 초점을 둔 연구는 지속적으로 성장해 왔다. 반면, 중간엽 줄기세포 치료와 in vivo 유전자 치료는 임상 적용으로의 전환에서 정체돼 있었다.
연구는 지역별 연구 산출물의 차이도 확인했다. 일본은 세포 치료 분야에서 꾸준히 많은 논문을 생산하지만, 유의미한 질적 영향력은 부족한 것으로 나타났다. 미국과 중국은 세포·유전자 치료 연구에서 양과 질 모두 선도했다. 영향력이 큰 논문은 국제 공동연구의 결과인 경우가 많았으며, 유럽과 미국 간의 강한 연계와 유럽 내의 강한 연결성도 확인됐다.